뒤시엔느 근위축증 치료제...기준 미달 지저
뒤시엔느 근위축증 환자들은 미국 규제당국이 이 질환에 대한 최초의 치료제가 될 가능성이 있었던 바이오마린의 시험약 킨드리사(Kyndrisa)의 승인을 거절함에 따라 실망할 수밖에 없게 됐다.
미국 FDA는 약물 효과에 관한 실질적인 증거의 기준에 도달하지 못했다고 결론 내리며 심사완료통지서를 전달했다.
킨드리사는 엑손 51 스키핑이 적합한 뒤시엔느 근위축증 환자를 위한 치료제로 개발된 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물이며 드리사퍼센이라는 성분명으로 더 잘 알려져 있다. 바이오마린은 작년에 프로센사를 8억4000만 달러에 인수하면서 이 약물을 획득했다.
임상시험에서 킨드리사는 위약에 비해 6분 보행거리를 통계적으로 유의하게 향상시키지 못하는 것으로 나타났다.
다만 차후에 전체 임상 프로그램의 자료를 분석한 결과에서는 48주 동안 치료를 받은 환자들의 49미터 보행거리가 위약으로 치료받은 환자와 차이가 있는 것으로 확인돼 약물승인이 재추진될 수 있게 된 것이다.
작년 11월에 FDA의 자문위원회는 이미 이 약물의 승인을 권고하지 않는다고 밝힌 바 있다.
바이오마린은 FDA의 답변을 검토하고 있으며 제품승인을 위해 적합한 다음 결정을 내리기 위해 당국과 협력할 계획이라고 덧붙였다.
킨드리사는 유럽에서도 규제당국의 검토가 진행 중이다.
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