네덜란드 생명공학기업 유니큐어(UniQure)는 혈액암에 대해 시험 중인 유전자 치료제가 초기 단계 연구의 예비 분석결과에서 일부 환자들에게 효과적인 것으로 나타났다고 발표했다.
시험약 AMT-060은 혈액응고과정에서 중요한 역할을 담당하는 제9인자의 결핍으로 인해 발생하는 혈우병 B를 치료하기 위해 개발되고 있다.
신약 개발 분야에서 특히 주목되고 있는 분야 중 하나인 유전자 치료는 교정적 유전자를 기능에 문제가 있는 세포에 주입하는 방식으로 이뤄진다. 다만 지난 20년 동안에는 실망스러운 시험결과와 안전성 우려가 지속적으로 제기됐다.
유니큐어는 현재 진행 중인 임상 1/2상 임상시험에서 저용량의 약물로 치료를 받은 5명의 환자 중 4명이 현재 혈우병 치료제로 사용되는 예방용도의 재조합 9인자 치료를 완전히 중단할 수 있었다고 설명했다. 한 명의 환자는 간 손상 지표인 간 효소 수치가 증가해 더 짧은 치료과정을 거쳤다.
또 이 가운데 12주 치료를 마친 두 명의 성인 환자들은 제9인자 수치가 5.5%와 4.5%씩 오른 것으로 나타났다. 9인자 수치가 5% 이상인 경우 경미한 수준의 질환인 것으로 간주된다.
유니큐어는 이번 분기 안에 고용량의 약물을 투여 받을 환자들의 등록을 시작할 계획이라고 밝혔다.
한편 최근 유니큐어의 경쟁회사인 블루버드 바이오는 시험약 렌티글로빈(Lentiglobin)이 기대했던 만큼의 효과를 나타내지 못했다고 밝혔다.
또 다른 유전자 치료제 개발사인 셀라돈(Celladon)은 개발 중이던 심장약이 중간 단계 임상시험에서 실패한 것으로 확인된 이후 시험을 중단한 상태다.
