미국 FDA는 매우 희귀한 유전질환인 리소좀산 리파아제 결핍증에 대한 최초의 치료제로 알렉시온(Alexion)의 장기적 효소대체치료제 카누마(Kanuma, sebelipase alfa)를 승인한다고 발표했다.
리소좀산 리파아제 결핍증은 간, 혈관 벽, 다른 조직에 콜레스테롤에스테르와 트리글리세리드의 만성적인 축적을 유발해 다기관 손상 및 조기사망으로 이어질 수 있는 만성적인 진행성 질환이다.
임상시험 결과 카누마로 치료받은 영유아 중 67%가 12개월 이상 생존한 것으로 나타났으며 이에 비해 역사적 대조군에서는 12개월 이상 생존한 영유아가 없었다.
또한 카누마는 소아 및 성인 환자를 대상으로 간 질환의 중요한 지표인 ALT와 간 지방 함량 등을 감소시켰으며 지질 지표를 유의미하게 개선시켰다.
알렉시온은 카누마가 내년 1월 초에 출시될 예정이지만 제품을 상업적으로 이용 가능할 수 있게 되기 전까지는 환자들이 동정적 사용 프로그램을 통해 치료를 계속할 수 있도록 할 계획이라고 밝혔다.
시장분석가에 의하면 카누마의 가격은 1년에 30만 달러에서 40만 달러 사이로 책정될 것이며 최대 15억 달러의 연매출을 기록할 가능성이 있다고 전망되고 있다.
FDA는 카누마를 우선검토와 획기적 치료제 제도를 통해 승인했으며 알렉시온에게 우선검토 대상이 아닌 다른 약물을 승인받을 때 사용할 수 있는 희귀의약품 우선검토 바우처를 전달했다.
지난달 FDA는 소아기 발생 저인산증이라는 또 다른 희귀질환에 대해 알렉시온의 효소대체치료제 스트렌식(Strensiq)를 승인한 바 있다.
두 약물은 지난 9월에 유럽에서 승인됐지만 영국의 의료비용 규제기관은 회사 측이 제품의 높은 가격에 대한 충분한 근거를 제시하지 못했다는 이유로 국민건강보험에서의 급여등재를 거절한 상태다.
