미국의 렉시콘 파마슈티컬스(Lexicon Pharmaceuticals)는 전이성 신경내분비종양이 있는 암 환자의 카르시노이드증후군에 대한 텔로트리스탯 에티프레이트(telotristat etiprate)의 두 번째 임상 3상 시험에서 이전에 실시된 임상 3상 시험과 비슷한 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
렉시콘은 프랑스 제약회사 입센(Ipsen)과의 제휴계약을 통해 미국과 일본을 제외한 지역에서 이 약물을 상업화할 수 있는 권리를 입센에게 매각했다.
이번에 공개된 TELECAST 임상시험은 주로 앞서 실시된 TELESTAR 임상시험의 안전성 자료를 추가로 확인하면서 카르시노이드증후군에 대한 약물 활성을 평가하도록 설계됐다.
시험 결과 텔로트리스탯 에티프레이트는 치료 12주째에 5-HIAA(5-하이드로옥시인돌초산)농도를 유의미하게 변화시키는 것으로 나타나 연구 1차 종료점에 도달했다. 또 하루 장운동 빈도를 통계적으로 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.
안전성 및 내약성 면에서도 우수한 결과가 도출돼 250mg과 500mg 모두 위약과 비슷한 프로파일을 가진 것으로 나타났다. 위장관질환 혹은 정신질환 상의 변화는 관찰되지 않았다.
렉시콘의 파블로 라푸에르타 부회장은 “이번 임상시험에서 나타난 효능 및 안전성 결과에 만족하고 있다”고 밝히며 “TELECAST는 TELESTAR 임상시험을 보완하기 위한 연구이며 이 약물이 암 세포 내 세로토닌 생성을 감소시켜 카르시노이드증후군의 원인에 직접 작용한다는 것을 뒷받침한다”고 덧붙였다.
카르시노이드증후군은 전이성 신경내분비종양이 있는 일부 암 환자들에게 영향을 미칠 수 있는 희귀한 질환으로 설사, 안면홍조, 복통, 피로, 심장판막 손상 같은 증상을 유발할 수 있다.
텔로트리스탯 에티프레이트는 전이성 신경내분비종양 내에서 과도한 세로토닌 생성을 촉발하는 트립토판 수산화효소를 억제하는 기전을 갖고 있다. 이 약물은 미국 FDA에 의해 패스트트랙 검토 대상 및 희귀의약품으로 지정된 상태다.
렉시콘은 미국과 일본에서 이 약물을 판매할 수 있는 권리를 갖고 있으며 미국 내 판매활동을 위한 기반시설을 구축 중이다.
