아일랜드 기반의 제약기업 호라이즌 파마(Horizon Pharma)는 유럽 집행위원회가 라빅티(Ravicti, glycerol phenylbutyrate) 경구용 내복액을 요소회로이상증(UCDs)이 있는 생후 2개월 이상 소아 및 성인 환자의 만성 치료를 위한 보조요법제로 승인했다고 발표했다.
라빅티는 이전까지 유럽에서 승인됐던 다른 의약품보다 더 넓은 6가지 종류의 요소회로이상증에 대해 사용할 수 있는 약물이며 환자들이 더 쉽게 이용할 수 있다는 장점이 있다.
호라이즌 파마는 올해 미국계 회사인 히페리온 테라퓨틱스를 11억 달러에 인수하면서 라빅티에 대한 판권을 획득했다.
최근에 호라이즌은 통증 및 중추신경계질환에 대한 치료제 사업을 확대하기 위해 데포메드(Depomed)를 상대로 16억8000만 달러 규모의 적대적 인수를 시도하다가 포기한 바 있다.
라빅티는 이미 미국 FDA에 의해 식이단백질 제한이나 아미노산 보충만으로 관리할 수 없는 2세 이상의 소아 및 성인 요소회로이상증 환자의 만성 치료를 위한 제품으로 승인된 상태다.
요소회로이상증은 요소회로의 특정 효소나 수송체에 영향을 미치는 대사질환이며 혈중 암모니아 수치의 증가를 유발한다. 이로 인해 UCD 환자들은 비가역적인 뇌손상, 혼수상태 혹은 사망으로 이어질 수 있는 고암모니아혈증 위기에 직면할 수 있다.
호라이즌 파마의 티모시 월버트 회장은 “호라이즌 파마에게 유럽 및 유럽 경제지역에서 라빅티의 승인은 사업을 전 세계적으로 확대하는 과정에서의 중요한 이정표를 의미한다”고 강조하며 “유럽에 있는 요소회로이상증 환자들이 라빅티를 이용할 수 있게 하기 위해 국가별 계획을 세울 예정”이라고 덧붙였다.
