앨나일램 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 더메디신즈컴퍼니(The Medicines Co)가 개발 중인 콜레스테롤 치료제가 소규모의 초기 단계 임상시험에서 LDL콜레스테롤 수치를 낮추고 효과가 6개월 동안 지속되는 것으로 나타났다.
미국심장협회 학술대회를 통해 발표된 연구결과에 따르면 시험약 ALN-PCSsc는 69명의 환자들을 대상으로 진행되고 있는 임상시험에서 LDL수치를 50%이상 감소시켰다. 연구 도중 중요한 약물관련 부작용은 보고되지 않았다.
앨나일램의 최고의학책임자인 아크샤이 바이쉬나우 박사는 “이 같은 자료는 유의미하고 지속적인 LDL 수치 저하가 180일 동안 이뤄졌다는 점을 보여준다”고 말했다.
시험약 ALN-PCSsc는 승인될 경우 암젠의 레파타(Repatha)나 사노피와 리제네론 파마슈티컬스의 프랄루엔트(Praluent)와 경쟁하게 된다. 레파타와 프랄루엔트는 올해 규제당국으로부터 승인을 받은 PCSK9 억제제 계열의 강력한 주사용 생물의약품이다.
PCSK9는 혈중 LDL 유지를 담당하는 단백질인데 ALN-PCSsc 또한 이 단백질을 표적으로 하지만 RNA간섭이라는 다른 기전을 갖고 있다.
레파타와 프랄루엔트는 PCSK9의 혈중 LDL 유지 기능을 차단하지만 앨나일램의 약물은 간에서 PCSK9의 생산을 막는 특성이 있다.
ALN-PCSsc 300mg, 500mg, 800mg은 PCSK9를 80% 이상 지속적으로 감소시켰지만 6개월째에는 치료효과가 47%로 줄어들기 시작했다.
LDL 저하는 심장마비 및 사망 위험 감소와 연관돼 있다. 현재 진행 중인 대규모 임상시험은 PCSK9 계열 신약이 리피토 같은 스타틴과 마찬가지로 심장질환 위험 감소효과가 있는지 평가하기 위해 실시되고 있다.
앨나일램과 메디신즈는 독감주사처럼 1년에 2번 투여하는 ALN-PCSsc가 환자의 복약순응도를 높일 것이라고 기대하고 있다.
최근에 승인된 신약들은 1년 치료비용으로 1만4000달러 이상이 필요해 기존의 콜레스테롤약보다 훨씬 더 가격이 높으며 격주로 투여하는 약물이다.
앨나일램과 메디신즈는 올해부터 400~500여명의 환자를 대상으로 시작되는 임상 2상 시험에서 주로 300mg의 개발을 추진할 것이라고 예상되고 있다. 신약승인신청을 위해 필요한 대규모 임상시험은 2017년에 계획돼 있다.
