미국 FDA가 일본 제약회사 다이이찌산쿄와 미국 내 계열사 플렉시콘(Plexxikon)의 경구용 CSF-1R 억제제 페시다티닙(pexidartinib)을 수술로 암 세포를 제거할 경우 기능적인 한계가 악화되거나 질병 발생률이 높아질 수 있는 건활막 거대세포종(TGCT)에 대한 획기적 치료제로 지정했다.
다이이찌산쿄의 글로벌 개발 부문 책임자인 마흐무드 가지 부회장은 “수술은 건활막 거대세포종에 대한 일차적인 치료법이지만 미만형인 경우 제거하기 어렵고 재발률이 높아 수술이 복잡해지거나 절단해야 할 수도 있다”고 말했다.
또 “FDA가 건활막 거대세포종 치료제에 대한 미충족된 수요를 인정한 것에 환영하고 있으며 이 비수술적인 치료제를 신속하게 개발하기 위해 당국과 긴밀히 협력할 예정이다”고 덧붙였다.
현재 FDA가 건활막 거대세포종 치료제로 승인한 전신요법제는 없는 실정이다. 이번 획기적 치료제 지정은 페시다티닙의 안전성과 효능을 평가한 단일군, 다기관 임상 1상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 시험 결과는 지난 7월에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신을 통해 공개된 바 있다.
플렉시콘의 기드온 볼락 회장은 “진행 중인 회사의 임상 1상 시험에서 나타난 반응은 페시다티닙의 선택적인 CSF-1R 억제 기전이 건활막 거대세포종 환자의 종양부담을 안전하고 효과적으로 감소시킬 수 있다는 개념증명을 제공하며 즉시 임상 3상 시험 단계로 진입할 수 있는 이론적인 근거를 제시한다”고 설명했다.
회사 측은 페시다티닙을 평가하기 위한 ENLIVEN 임상 3상 시험의 환자 등록을 시작했다고 밝혔다.
건활막 거대세포종은 색소성융모결절성 활막염과 건초 거대세포종을 포함한 신생물들을 말하며 희귀하고 보통 비전이성이며 활막 관절, 점액낭, 건초 부위에 영향을 미쳐 종창, 통증, 강성도, 운동성 감소를 유발하는 종양이다.
페시다티닙은 미국과 유럽에서 이 질환에 대한 희귀의약품으로 지정된 상태다. 이외에도 교모세포종, 흑색종, 난소암, 유방암 등에 대한 치료제로 연구되고 있다.
