알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 소아에게 발생하는 희귀한 대사성 뼈 질환에 대한 치료제를 미국에서 승인받았다.
미국 FDA는 알렉시온의 효소대체요법제 스트렌식(Strensiq, asfotase alfa)을 골격기형과 중증 장애를 유발할 수 있는 저인산증에 대한 치료제로 승인했다. 스트렌식은 지난달에 유럽에서 승인됐으며 7월 달에는 일본에서 승인된 바 있다.
스트렌식은 알렉시온이 미국에서 8년 만에 처음으로 승인받은 신약이다. 알렉시온은 소수의 환자들만이 있는 희귀병에 대한 치료제 1종이 전체 매출액의 대부분을 차지하는 것으로 알려진 기업이다.
작년에 알렉시온이 보유하고 있는 희귀병 치료제 솔리리스의 매출액은 22억3000만 달러를 기록했으며 알렉시온은 미국과 유럽에서 1만 명 이하의 환자들이 이 약물을 이용하고 있는 것으로 추정하고 있다.
데이비드 할랄 최고경영자는 블룸버그통신을 통해 “저인산증의 발생률은 신생아 백만 명당 3명 정도이기 때문에 매우 희귀하다”고 말하며 “이로 인해 출시 후 제품매출의 성장세는 느리고 꾸준할 것”이라고 예상했다.
시장분석가들에 따르면 스트렌식은 2020년에 6억1000만 달러의 매출을 기록할 것이라고 예상되고 있다.
알렉시온에 의하면 저인산증을 가지고 태어나는 사람 중 70% 이상이 6세 이전에 사망한다. 임상시험에서 스트렌식으로 치료받은 환자들은 6.5년까지 생존한 것으로 나타났다.
스트렌식은 유의미한 수준의 생존기간 개선효과를 제공하고 인공호흡기가 필요하지 않는 상태에서의 생존기간을 향상시켰다.
FDA는 스트렌식을 치명적인 질환을 치료하는 의약품의 검토절차를 가속시키기 위한 제도인 획기적 치료제로 지정하고 희귀의약품으로도 지정했다.
