영국 회사 바이오 프로덕츠 래브러토리(BPL)는 희귀한 출혈질환인 유전성 제10인자 결핍증에 대한 최초의 치료제로 코어가덱스(Coagadex)를 미국에서 승인받았다.
새로운 치료제는 FDA가 12세 이상 환자의 출혈 에피소드에 따른 조절 용도와 수술이 필요한 경미한 수준의 환자들에 대한 예방적인 용도로 승인한 혈장유래 X인자다.
혈우병과 유사하게 X인자 결핍증은 혈액이 제대로 응고되지 않는 유전성 질환이며 50만 명당 1명꼴로 발생하는 것으로 추산되고 있다.
FDA는 이 질환이 있는 환자들은 보통 출혈을 멈추거나 예방하기 위해 신선동결혈장이나 혈장유래 프로트롬빈 복합 농축액으로 치료를 받는다고 설명했다.
생물학적제제 연구평가센터의 카렌 미드턴 박사는 “코어가덱스의 승인은 희귀하지만 심각한 이 질환에 시달리고 있는 환자들에게 의미 있는 진전”이라고 말했다.
이번 승인은 중등도 및 중증의 X인자 결핍증이 있는 16명의 환자들을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험을 기반으로 이뤄졌다.
이 약물은 종종 단 1회의 투여만으로도 출혈 에피소드를 억제하는데 효과적인 것으로 나타났으며 빠른 회복율을 보였다. 또 체내 반감기가 30시간으로 증명돼 수술할 때 유연성 있는 투약이 가능하다.
임상시험에서는 187건의 출혈 에피소드가 보고되었는데 91% 환자들은 치료제가 훌륭했다(excellent)고 답했으며 7.5%는 좋았다(good)고 응답했다.
BPL은 유럽의약품청에도 승인신청서를 제출했으며 현재 검토 단계에 있다. BPL 측은 코어가덱스를 12세 이하의 소아 환자들을 위한 예방적 치료제로도 연구 중이며 해당 연구는 내년 여름 정도에 완료될 예정이다.
