유럽연합 집행위원회가 사노피의 계열사 젠자임의 서델가(Cerdelga, eliglustat)를 희귀한 유전적 질환인 1형 고셔병에 대한 1차 경구치료제로 최종 승인했다.
하지만 작년 8월에 있었던 미국 승인과 마찬가지로 집행위원회는 사전에 유전적 실험실 검사를 통해 서델가와 관련된 대사 작용이 빠르거나 분명하지 않은 것으로 확인된 일부 환자의 경우 이 치료제를 복용할 수 없다고 전했다.
서델가는 글루코실세라마이드 신타아제(glucosylceramide synthase)에 특화된 세라마이드유사체 저해제로 1형 고셔병 환자의 세포와 조직에 축적되는 글루코실세라마이드의 생산을 감소시키는 기전을 갖고 있다.
이번 승인은 약 400명의 환자를 대상으로 진행된 1형 고셔병에 대한 역대 최대 규모의 임상연구 프로그램 자료를 토대로 이뤄졌다.
시험 결과 서델가는 비장크기, 혈소판 수치, 헤모글로빈 수치, 간 용적 등에 대한 다양한 임상목표를 개선시켰으며 효소대체요법제인 세레자임(Cerezyme, imiglucerase)과 비교했을 때 열등하지 않은 것으로 나타났다.
사노피는 약물 안전성과 관련해 보고된 부작용의 대다수는 경미하고 일시적이었다고 설명하며 가장 많은 6%의 환자들이 경험한 설사의 경우 서델가 복용군에서의 발생률이 위약군에서의 발생률보다 다소 높았다고 덧붙였다.
사노피에 의하면 서델가는 유럽연합 국가들에서 올해 초부터 수년간에 걸쳐 출시될 예정이다.
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