미국 생명공학회사인 버텍스 파마슈티컬스는 미국 FDA가 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 R117H 돌연변이를 가진 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)를 사용할 수 있도록 보충적 허가신청서를 승인했다고 발표했다.
이번 승인은 FDA의 폐-알레르기 약물 자문위원회가 지난 10월에 찬성 13표와 반대 2표의 투표 결과를 근거로 도출한 승인 권고에 따른 것이다.
FDA는 R117H 변이를 가진 낭포성 섬유증 환자 69명이 참가한 임상 3상 시험 자료를 토대로 승인 결정을 내렸다.
이제 미국에서 칼리데코는 10종의 돌연변이(R117H, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D)를 가진 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자들에게 사용할 수 있게 됐다.
앞서 시장전문가들은 칼리데코의 적응증이 확대될 경우 연매출이 약 1억6000만 달러 정도 증가할 것이라고 전망했다.
버택스는 2014년 칼리데코의 매출이 4억7000만~5억 달러 정도를 기록할 것이라고 예상했다.
버텍스는 2013년에 시장경쟁을 이유로 C형 간염 치료제 사업을 중단했기 때문에 현재 칼리데코는 버텍스가 승인받은 유일한 제품이다.
버텍스의 최고의학책임자인 Jeffrey Chodakewitz 부회장은 “이번 승인으로 R117H 변이를 보유한 환자들은 근본적인 질병원인을 치료할 수 있는 최초의 의약품을 갖게 되었으며 이는 중요한 성과”라고 강조했다.
버텍스는 지난 7월 R117H 변이를 가진 환자를 위해 유럽의약품청에 칼리데코의 시판허가신청서를 제출했다.
칼리데코는 미국, 유럽, 캐나다, 스위스, 호주, 뉴질랜드 등에서 CFTR 유전자의 특정한 유전적 돌연변이를 지닌 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자를 치료하기 위한 용도로 승인됐다. 현재 R117H 변이 환자에 대해 칼리데코를 승인한 국가는 미국이 유일하다.
