미국의 유전자치료 분야 신생 기업인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 대형 제약회사인 화이자와 시험약 SPK-FIX를 개발 및 상업화하고 혈우병B 치료를 위해 생물학적으로 조작된 아데노연관바이러스 매개체 개발 프로그램을 진행하기 위한 글로벌 제휴계약을 체결했다고 발표했다.
두 회사는 중요한 시험용 치료제를 환자들에게 전달하는 목표를 기반으로 전 세계에서 협력할 계획이다.
지난달에 스파크의 유전성 망막 이영양증 치료제 SPK-RPE65는 미국 FDA로부터 획기적 치료제로 지정받았다. 이 덕분에 스파크는 1년 안에 8000만 달러 이상의 벤처캐피탈 투자를 유치할 수 있게 됐다.
현재 SPK-RPE65는 임상 3상 시험 단계에 있으며 스파크는 내년 후반기 안에 시험 결과가 도출될 것이라고 예상했다.
스파크의 제프리 아레조 회장은 “화이자와의 협력관계 구축은 혈우병 B를 겪고 있는 환자의 삶을 바꿀 수 있을 만한 치료제를 제공하는데 있어 중요한 진일보”라고 말하며 이는 “최근 자사의 임상시험 및 규제절차 진행 상황과 핵심적인 리더십에 따른 성과”라고 덧붙였다.
이번 계약 조건에 따라 스파크는 계약금으로 2000만 달러를 받고 향후 개발하는 혈우병B 시험약 성공여부에 따라 최대 2억6000만 달러의 단계별 지급금을 추가로 받을 수 있다.
스파크는 임상 I/II 연구를 시행하는 역할을 담당하게 되며 화이자는 핵심적인 임상시험과 승인, 제품 상업화와 관련된 활동을 맡을 예정이다. 또한 스파크는 제품 매출 기준으로 두 자릿수 대의 로열티를 받을 수 있는 자격도 갖는다.
화이자 희귀병연구 부문 케빈 리 수석부사장은 “유전자치료 분야에서 스파크의 경험과 혈우병 치료제 연구 및 개발 이력을 고려할 때 스파크의 연구팀은 화이자의 전문성을 보완해 새로운 치료제를 환자들에게 전달할 수 있도록 도울 것”이라고 내다봤다.
또 “스파크의 혈우병B 프로그램은 자사의 선도적인 혈우병 포트폴리오를 강화하고 이 같은 응고장애를 겪는 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 가능성이 있다”고 강조했다.
