미국 FDA가 인사이트(Incyte Corp)의 자카비(Jakafi, ruxolitinib)를 만성 골수질환의 일종인 진성적혈구증가증(PV) 치료제로 승인했다.
자카비는 FDA가 이 질환에 대해 승인한 최초의 의약품이다.
이번 승인으로 자카피는 혈중 적혈구수와 혈소판수를 줄이기 위해 종종 사용되는 하이드록시우레아(hydroxyurea)에 반응이 불충분했거나 사용할 수 없는 진성적혈구증가증 환자를 치료하는 용도로 사용할 수 있게 됐다.
자카비는 혈액 및 면역기능 조절에 관여하는 야누스 키나제(JAK) 1과 2를 저해하도록 작용하는 특징이 있다. FDA는 진성적혈구증가증을 치료하기 위한 약물의 승인은 몸에서 과도한 혈액을 제거하기 위한 절차인 정맥 절개술의 필요성을 낮추고 비장종대 발생을 감소시키는데 도움이 될 것이라고 설명했다.
FDA 약물평가연구센터의 혈액종양제품부문 책임자인 리처드 파즈두르 박사는 “진성적혈구증가증에 대한 자카비의 승인은 병의 메커니즘에 대한 이해가 증가하는 것에 맞춘 신약 개발이 중요하다는 점이 강조된 결과”라고 말했다.
또 “자카비를 평가한 임상시험에서는 병을 조절하기 위한 정맥 절개술의 필요성과 환자의 비장크기가 유의미하게 감소한 것으로 확인됐다”고 부연했다.
자카비의 안전성과 효능은 진성백혈구증가증을 최소 24주 이상 겪고 있으며 하이드록시우레아가 적합하지 않은 222명의 환자를 대상으로 진행된 연구를 통해 입증됐다.
임상 연구는 치료 시작 후 8주와 32주에 걸쳐 정맥 절개술의 필요성이 감소했는지를 측정하도록 설계됐다.
시험 결과 자카비로 치료받은 환자 중 정맥 절개술 필요성과 비장 용적이 감소한 환자비율은 21%로 나타난 것에 비해 최적치료요법군에서는 1%에 불과한 것으로 집계됐다.
FDA는 2011년에 자카비를 일차골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등의 골수질환에 대한 치료제로 승인한 바 있다.
