[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 자가면역질환 치료제 신약을 광범위한 전신 중증 근무력증(gMG) 환자를 위한 치료제로 승인했다.
존슨앤드존슨은 FDA가 인간 FcRn 차단 단클론항체 이마비(Imaavy, 성분명 니포칼리맙)를 전신 중증 근무력증 치료제로 승인했다고 30일(현지시간) 발표했다.
이번 승인은 FDA 우선 심사 지정을 통해 이뤄졌고 가장 광범위한 전신 중증 근무력증 환자군(항-아세틸콜린 수용체[AChR] 또는 항-근육특이적 키나아제[MuSK] 항체 양성인 12세 이상의 성인 및 소아 환자)을 대상으로 지속적인 질병 조절 가능성이 입증된 계열의 새로운 치료 옵션을 제공한다.
존슨앤드존슨에 따르면 전신 중증 근무력증은 만성적이고 쇠약하게 만드는 자가항체질환이며, 지속적인 질병 조절을 제공하고 안전성 프로파일이 입증된 효과적인 추가 치료제에 대한 미충족 수요가 크다.
항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 및 항-근육특이적 키나아제 항체 양성 환자는 전체 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자의 90% 이상을 차지한다.
이마비는 다른 적응 면역 및 선천 면역 기능에 추가적인 영향을 미치지 않으면서 유해한 면역글로불린G(IgG) 자가항체를 포함한 면역글로불린G를 상당히 감소시키도록 설계된 면역선택적 치료제다.
이마비의 승인은 핵심 임상시험 Vivacity-MG3의 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 이 임상시험은 전신 중증 근무력증 성인 환자를 대상으로 FcRn 차단제를 평가한 등록 임상시험 중 1차 평가변수 평가기간이 가장 긴 연구다.
이마비+표준치료(SOC) 병용요법은 24주 동안 중증 근무력증-일상생활 수행능력(MG-ADL) 점수 개선으로 측정된 질병 조절 효과가 위약+표준치료 대비 우수한 것으로 나타났다. 이는 환자가 씹기, 삼키기, 말하기, 호흡 같은 필수적인 일상 기능을 회복했음을 의미한다.
현재 진행 중인 공개연장(OLE) 연구에서 이마비+표준치료를 받은 참가자들은 20개월의 추적 관찰 기간 동안 개선 상태를 유지했다. 이마비는 첫 투여 후 24주 모니터링 기간 동안 자가항체 수치를 최대 75%까지 빠르고 지속적으로 감소시킨 것으로 입증됐다.
또한 12~17세의 청소년 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 환자를 대상으로 진행 중인 Vibrance 임상 2/3상 소아 연구 결과에 따르면 이마비+표준치료 병용요법은 24주 동안 총 혈청 IgG를 69% 감소시켜 연구 1차 평가변수를 충족했고 2차 평가변수인 MG-ADL 및 QMG(정량적 중증 근무력증) 점수를 개선했다.
이마비는 Vivacity-MG3과 Vibrance-MG 연구에서 일관된 안전성 프로파일을 보였고 성인과 소아 환자 모두에서 유사한 내약성을 나타냈다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디슨 글로벌 면역학 치료분야 책임자 데이비드 리 박사는 “오늘 FDA의 이마비 승인은 자가항체질환으로 고통 받는 2억4천만 명 이상의 환자를 위한 역사적인 이정표를 세운 것으로, 이러한 환자 중 상당수는 승인된 표적 치료제가 거의 없거나 전혀 없는 상황이다”고 설명했다.
이어 “이번 승인은 니포칼리맙 프로그램을 위한 수년간의 과학적 노력, 협력, 결단의 결과다. 우리는 항-AChR 또는 항-MuSK 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.
존슨앤드존슨은 전 세계 여러 규제기관에 전신 중증 근무력증 치료제로서 니포칼리맙의 승인을 신청한 상태이며 승인 심사가 진행 중이다.
니포칼리맙은 태아 신생아 용혈성 질환(HDFN), 쇼그렌증후군 등 다른 면역질환에 대한 치료제로도 개발되고 있으며 향후 최대 50억 달러 이상의 블록버스터급 매출을 기록할 수 있을 것으로 전망되고 있다.
