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화이자 DMD 유전자 치료제 임상 3상 실패
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화이자 DMD 유전자 치료제 임상 3상 실패
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.06.13 15:18
  • 댓글 0
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1차ㆍ2차 평가변수 미충족...다음 단계 평가 중

[의약뉴스] 미국 제약사 화이자가 듀센형 근이영양증(DMD) 유전자 치료제의 임상 3상 시험에서 실패했다.

화이자는 보행 가능한 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 미니-디스트로핀 유전자 치료제 후보물질 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec, PF-06939926)을 평가한 글로벌, 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구 CIFFREO의 업데이트를 12일(현지시간) 발표했다.

▲ 화이자의 포다디스트로진 모바파보벡은 임상시험에서 환자의 운동 기능을 향상시키지 못한 것으로 나타나면서 미래가 불투명해졌다.
▲ 화이자의 포다디스트로진 모바파보벡은 임상시험에서 환자의 운동 기능을 향상시키지 못한 것으로 나타나면서 미래가 불투명해졌다.

임상시험 결과 포다디스트로진 모바파보벡은 4~7세 남아의 운동 기능 개선에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못한 것으로 나타났다.

최종 분석에서 1차 평가변수는 치료 1년 후 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 척도 점수 변화로 평가됐다.

포다디스트로진 모바파보벡은 10미터 달리기/걷기 속도, 바닥에서 일어날 때까지 걸린 시간 등에 대한 주요 2차 평가변수에서도 위약 대비 유의한 차이를 보이지 못했다.

CIFFREO 임상시험에서 포다디스트로진 모바파보벡의 전반적인 안전성 프로파일은 관리 가능했고 이상사례는 대부분 경증 및 중등도 수준이었다. 치료와 관련된 중대한 부작용은 일반적으로 임상 관리에 반응을 보였다.

앞서 화이자는 지난달에 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 2상 시험 DAYLIGHT에서 환자 1명이 심정지로 인해 갑작스럽게 사망했다고 밝힌 바 있다. 이 때문에 화이자는 CIFFREO 임상시험의 교차 부분과 관련된 투약을 중단한 상태다.

화이자는 임상시험에 등록된 모든 참가자를 계속 면밀히 모니터링할 방침이며 프로그램에 대한 적절한 다음 단계를 평가하고 있다.

화이자의 듀센형 근이영양증 부문 개발 책임자 댄 레비 박사는 “우리는 이러한 결과가 기대했던 상대적인 운동 기능 개선 효과를 보여주지 못해 매우 실망스럽게 생각하고 있다”고 밝혔다.

이어 “이 임상시험에서 얻은 교훈이 향후 임상 연구와 듀센형 근이영양증을 앓는 남아의 치료를 개선할 수 있는 치료 옵션 개발에 도움이 될 수 있도록 하기 위해 앞으로 열리는 학술회의와 환자단체 회의에서 보다 상세한 연구 결과를 공유할 계획”이라고 전했다.


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