◇동아에스티, 일레븐 테라퓨틱스와 RNA 기반 유전자 치료제 개발 협약

동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현지 시각 9일 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다.

양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라(TERA)’ 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다. 

테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조-활성 관계(SAR, Structure-Activity Relationship)를 AI(인공지능)/ML(머신러닝) 기술을 이용해 높은 처리량으로 해독하는 기술로 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용되고 있다.

동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했으며, 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자 치료제 분야로 연구개발 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하고 있다.

2020년 설립된 일레븐 테라퓨틱스는 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목하여 xRNA를 개발하는 이스라엘 바이오텍이다. 

빌 앤 멀린다 게이츠 재단이 RNA 설계 플랫폼 개발 지원을 위해 900만 달러를 투자했으며, 지난해 여름에는 노보노디스크(Novo Nordisk)와 딜리버리 플랫폼 기술을 활용한 심혈관질환 RNA 치료제 개발 공동연구 파트너쉽을 체결했다. 

현재 이스라엘 외 영국 케임브리지, 미국 보스턴에 연구소와 사무실이 있으며, 3국을 오가며 활발한 연구 활동을 이어 가고 있다.

일레븐 테라퓨틱스의 CEO이자 공동 설립자인 야니브 에를리히(Yaniv Erlich) 교수는 “섬유성 질환의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 여정을 동아에스티와 함께하게 되어 무척 기쁘다”며 “이번 파트너쉽을 기반으로 다양한 질병 분야에 xRNA 치료제가 적용될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

동아에스티 R&D 총괄 박재홍 사장은 “우수한 기술력을 보유한 일레븐 테라퓨틱스와의 협업으로 혁신적인 RNA 치료제 개발에 한 걸음 더 다가가게 됐다”면서 “유전자 치료제와 세포 치료제 중심의 동아에스티로 거듭날 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.

한편, 동아에스티는 지난 2023년 11월 UMASS(매사추세츠 주립대학교 의과대학)와 AAV(Adenovirus-associated virus, 아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했으며, 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수 등과 면역계 질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자 치료제 공동연구를 진행하고 있다.

 

 

◇일동제약, 한림제약과 손잡고 안과 OTC 시장 진출

일동제약(대표 윤웅섭)이 한림제약(대표 김정진)과 점안액 코프로모션 계약을 체결하고 안과 분야 OTC(일반의약품) 시장 진출을 본격화한다고 10일 밝혔다.

코프로모션 대상 품목은 한림제약의 ▲나조린 ▲누마렌 ▲아이필 등 일반의약품 점안액 브랜드 3종이며, 일동제약이 이달부터 국내 약국 시장에서 독점적으로 유통과 판매를 담당한다.

나조린 점안액(유효성분 말레인산페니라민·나파졸린염산염)은 눈의 자극 및 충혈의 일시적 완화에 효능·효과를 갖는 안약이다.

누마렌 점안액(유효성분 히프로멜로오스ㆍ덱스트란)은 안구 건조증, 눈물 분비 부족 등에 쓰이는 인공 눈물로, 제품 용량에 따라 1회용과 다회용 두 가지 형태로 나뉘어져 있다. 1회용 포장의 경우 방부제가 들어 있지 않아 렌즈를 착용한 상태에서도 사용이 가능하다.

아이필 점안액(유효성분 아미노카프로산ㆍ네오스티그민메틸황산염ㆍ나파졸린염산염ㆍ클로르페니라민말레산염)은 눈의 염증, 피로, 충혈을 개선하는 안과용제다.

일동제약의 CHC-CM그룹장 강대석 상무는 “자체 시장 조사 결과, 컴퓨터, 스마트폰 등 IT 기기의 사용이 늘면서 약국에서 안과용제를 찾는 소비자가 꾸준히 늘고 있는 것으로 파악됐다”며 “제품과 함께 눈 건강의 중요성을 지속적으로 알려나갈 예정”이라고 밝혔다.

사측은 전국 2만 여 약국을 커버하는 업계 최고 수준의 영업망과 OTC 분야에 특화된 마케팅 역량, 이커머스 플랫폼 등을 활용해 시장 공략에 나선다는 계획이며, 파트너사인 한림제약과의 협력을 통해 안과 품목 분야의 입지를 넓혀나간다는 방침이다.

 

◇셀트리온, 미국에서 유플라이마-휴미라 상호교환성 변경허가 신청서 제출  

셀트리온은 자가면역질환 치료제 ‘CT-P17(성분명: 아달리무맙)’과 오리지널 의약품인 휴미라 간 상호교환성(interchangeability) 확보를 위한 변경허가 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 10일 밝혔다.

셀트리온은 유플라이마의 상호교환성 허가를 위해 진행한 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 휴미라와 상호교환이 가능하도록 변경허가를 신청했다. 

셀트리온은 앞서 중등도 내지 중증 판상형 건선 환자 367명을 대상으로 글로벌 임상을 진행했으며, 유플라이마와 휴미라 간 다회교차 투약군과 휴미라 유지 투약군 간의 통계적 동등성 및 안전성을 입증했다. 

셀트리온은 이번 변경허가를 통해 유플라이마와 휴미라의 상호교환성을 인정받으면 유플라이마의 미국 시장 점유율 확대에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다. 

상호교환 지위를 확보하면 의사 개입 없이 약국에서 유플라이마를 오리지널 의약품과 동일한 효능 및 안전성으로 처방이 가능하기 때문이다.

셀트리온이 개발한 유플라이마는 최초의 고농도 휴미라 바이오시밀러로, 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄이고 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 것이 특징이다. 

셀트리온은 유럽의약품청(EMA) 및 미국 식품의약국(FDA)으로부터 류마티스 관절염(RA), 염증성 장질환(IBD), 건선(PsO) 등 적응증에 대해 유플라이마의 판매 허가를 획득, 공급을 진행하고 있다. 

지난해 9월에는 FDA로부터 유플라이마의 80mg/0.8mL와 20mg/0.2mL 용량제형 허가를 추가 획득, 기존 40mg/0.4mL 포함 총 3가지 용량제형의 고농도 아달리무맙 제품 라인업을 갖춰 환자 및 의료진의 니즈에 맞는 처방환경 조성에 적극 기여할 수 있을 것이란 평가다.

유플라이마의 오리지널 의약품인 휴미라는 블록버스터 자가면역질환 치료제로 2022년 기준 약 212억 3700만 달러(한화 약 27조 6081억원) 의 매출을 기록했다. 

특히 최대 시장으로 꼽히는 미국에서만 글로벌 매출의 87% 이상인 약 186억 1900만 달러(한화 약 24조 2047억원)의 매출을 기록했다.

셀트리온 관계자는 “미국내 유플라이마와 휴미라 간 상호교환성 확보를 위한 변경허가가 완료되면, 바이오시밀러 확대에 우호적인 분위기가 형성되고 있는 세계 최대 시장인 미국에서 더욱 가파른 점유율 확대를 기대할 수 있다”며 “상호교환 지위 확보를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다. 

 

◇SK바이오팜, JP모건 헬스케어 컨퍼런스 통해 성장전략 공유

SK바이오팜(대표이사 사장 이동훈)은 지난 8일부터 11일(현지시간)까지 미국 샌프란시스코에서 진행 중인 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스(J.P. Morgan Healthcare Conference, JPMHC)’에서 자사의 뇌전증 혁신신약 세노바메이트(미국 제품명: 엑스코프리)의 최근 성과와 균형 잡힌 ‘빅 바이오텍’을 향한 중장기 성장 전략을 발표했다고 밝혔다.

이동훈 사장은 9일 JPMHC 아시아ㆍ태평양(APAC) 트랙 발표자로 직접 나서 글로벌 제약·바이오 기업과 투자자들을 대상으로 SK바이오팜의 주요 사업 성과와 중장기 비전, 세부 전략 등을 설명했다.

SK바이오팜은 독자 개발한 뇌전증 혁신 신약 세노바메이트를 성공적으로 미국에 출시한 독보적 성과와 역량을 보유하고 있다. 

뇌전증은 전 세계적으로 높은 유병률과 건강과 삶에 미치는 심각한 영향에도 불구하고 수십 년 동안 발작 완전 소실률에 개선이 없어 미충족 수요가 높았다. 

세노바메이트는 예기치 못한 발작 증상으로 고통 받는 성인 뇌전증 환자에서 뛰어난 발작 완전 소실률(11~21%) 등을 보고했으며, 2020년 미국, 2021년 유럽 등에서 출시해 그 가치를 인정받고 있다.

사측에 따르면 세노바메이트는 지난해 미국시장에서 제품명 엑스코프리로 판매되며 신규 환자 처방 수(NBRx), 1위(43%) 뇌전증 치료제로 등극했다. 

신규 환자 처방 수의 빠른 증가 추세로 총처방 수(TRx)도 가파르게 증가하고 있다. 세노바메이트의 출시 37~42개월 차 처방 수는 137,526건으로 이는 경쟁 신약의 출시 37~42개월 차 처방 수의 1.67배 수준이다.

또한, 세노바메이트는 직판 체계를 갖춘 미국 외 전 세계 100여 개국 시장에 전략적 파트너십을 통한 진출에 성공하며 글로벌 뇌전증 시장에서 혁신적인 성과와 사회적 가치를 실현하고 있다. 

그 외 현재 진행되고 있는 ‘세노바메이트’의 전신 발작 적응증 확장과 아시아 3개국 임상 3상 및 투약 가능 연령층을 소아, 청소년까지 확대하기 위한 임상도 모두 진행하고 있다.

SK바이오팜은 세노바메이트의 견고한 매출 성장세와 글로벌 파트너십을 통한 지속적인 비즈니스 확장으로 2024년 이후 안정적인 흑자 구조에 정착할 것이라고 전망했다. 2029년에는 세노바메이트의 블록버스터 매출(10억불) 달성을 목표로 하고 있다.

SK바이오팜은 세노바메이트의 강력한 현금 창출력을 기반으로 혁신 신약 개발 플랫폼에 투자해 글로벌 빅 바이오텍으로 제 2의 도약을 준비한다는 전략이며, 이동훈 사장은 이번 발표에서 TPD와 RPT 등 새로운 신약 개발 플랫폼과 관련하여 더 상세한 현황과 세부 전략 등을 설명했다.

SK바이오팜은 최근 글로벌 수준의 표적단백질분해(Targeted Protein DegradationㆍTPD) 기술을 보유한 SK라이프사이언스랩스(SK Life Science Labs)를 성공적으로 인수하고 분자 접착제(Molecular glue, MG) 발굴 혁신 플랫폼인 ‘MOPED’ 를 통해 기존에 치료제가 없던 표적에 작용할 수 있는 계열 내 최고 (best-in-class) 및 계열 내 최초(first-in-class) 분해제를 발굴 및 개발 중이다.

분자 접착제는 기존 PROTAC 대비 분자량이 작은 물질로 표적단백질 분해가 가능하여 개선된 약물성 확보를 기반으로 개발 가속화 및 적용 질환 확장을 기대할 수 있는 차세대 TPD 영역이다. 

MOPED는 오작동하는 단백질을 파괴하고 암세포를 죽이거나 암세포 성장을 억제하는 분자 접착제를 찾을 수 있는 새로운 방법을 제공하는 플랫폼으로, 기존의 TPD 기술 대비 더 넓은 범위의 단백질 표적 및 단백질 분해에 관여하는 E3 리가아제(ligase)까지 접근성을 높인다는 장점이 있다는 것이 사측의 설명이다.

SK라이프사이언스랩스는 그 외 항암 타겟인 ‘IKZF2’에 대한 선택적 분자 접착제의 전임상과 계열 내 최초  표적항암제가 될 가능성이 높은 P300 선택적 분자 접착제 등을 포함한 7개의 항암 관련 파이프라인도 개발 중이다.

방사성의약품 치료제(Radiopharmaceutical TherapyㆍRPT) 분야에서는 국내외 핵심 파트너십을 기반으로 신약 개발 및 RPT 핵심 재료 제조 및 공급을 모두 포괄한다는 계획을 밝혔다. 

SK그룹이 투자한 미국 원자력 기업 테라파워 등과의 협력을 통해 안정적인 방사성동위원소(RI) 공급을 확보하고, 한국원자력의학원과의 RPT 연구협력 파트너십과 SK바이오팜의 풍부한 R&D 노하우를 더해 아시아의 방사성의약품 치료제 리더로 자리잡는 것을 목표로 한다. 

최신 기술인 세포 유전자 치료제(Cell & Gene TherapyㆍCGT) 시장은 SK팜테코와의 시너지를 도모한다. SK팜테코는 SK바이오팜과 함께 SK그룹의 제약·바이오 사업을 이끌어나가는 글로벌 CDMO 기업으로, 세포ㆍ유전자 치료제 분야 의약품 위탁생산 사업(CDMO)에 진입해 미국과 유럽에 통합 생산시설을 갖췄다.

SK바이오팜 이동훈 사장은 “SK바이오팜은 미국에서 혁신 신약을 직접 판매하는 최초이자 유일한 대한민국 기업으로서, 새로운 비즈니스 모델의 성공을 곧 입증하고 앞으로 국내 신약개발 기업 생태계의 구심점이 되어갈 것”이라며 “세노바메이트의 지속적인 성장과 SK그룹사와의 시너지를 바탕으로 신규 모달리티(Modality) 기술 플랫폼과, 항암으로 영역을 확장하고 균형 잡힌 ‘빅 바이오텍’으로 도약할 것”이라고 밝혔다.