◇한미약품 자체 개발 급성골수성백혈병 신약 투스페티닙 임상데이터 발표
한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 투스페티닙(Tuspetinib, TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다.
‘완전관해’ 사례 등 약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점을 밝혀 혁신 신약 개발 가능성이 더욱 높아졌다는 평가다.
한미약품에 따르면, 파트너사 앱토즈는 30일 보도자료를 통해 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(European School of Haematology, ESH) 중 진행된 웹 캐스트 발표로 이 같은 내용을 공개했다고 밝혔다.
발표에는 앱토즈 최고 의학 책임자 라파엘 베아(Rafael Bejar) 박사와 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병학과 교수 나발 G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 참여했다. AML 혁신신약 개발 권위자로 인정받는 데버 박사는 현재 TUS 임상시험 책임자를 맡고 있다.
TUS는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 2021년 4억2000만 달러 규모로 앱토즈에 기술수출했다.
TUS는 미국 FDA로부터 희귀의약품(2018년) 및 패스트트랙 개발 품목(2022년)으로 지정됐으며, 한미약품은 이러한 혁신 잠재력을 바탕으로 최근 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다.
이번 업데이트 된 임상 데이터는 현재 진행중인 임상 1/2상 시험(임상명 APTIVATE) 진행 상황으로, TUS/VEN(베네토클락스) 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다.
현재까지 140명 이상의 환자가 TUS를 투여 받았으며 이 중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은 TUS/VEN 병용요법으로 임상에 참여하고 있다.
지난 10월 23일까지의 데이터 분석 결과, 단일 및 병용요법 환자군 모두에서 TUS는 특이할 만한 부작용 사례 발생없이 유리한 안전성 프로파일을 보였다.
우선 2상 임상 용량 (RP2D)인 80mg TUS 단일 요법에서, VEN 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 완전관해(CR/CRh)가 나타났다. 이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전관해 효과를 확인했다.
또한 VEN 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 회사측은 ‘FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자’를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것이라고 설명했다. 일부 환자에서는 긍정적 약물 반응이 조혈모세포 이식 치료로 이어지기도 했다.
이와 함께 TUS 80mg과 VEN 400mg 병용요법은 AML 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있다는 평가를 받았다.
현재 APTIVATE 임상 TUS/VEN 병용 요법 코호트에 등록되는 미국 환자의 90% 이상은 VEN 단독요법 치료에 실패했다.
이러한 AML 환자의 변화는 VEN 치료 이후 개선된 구제 요법의 필요성을 의미하는데, 특히 TUS가 VEN의 여러 내성 메커니즘 억제에 기여할 수 있는 것으로 확인되면서 VEN 단독요법 치료에 실패한 환자를 대상으로 가속 승인도 노려볼 수 있다는 평가다.
앱토즈 발표에 따르면, 현재까지 TUS와 VEN 병용요법에서 평가 가능한 환자 31명의 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 48%로 나타났다.
이들 중 VEN 저항성을 가지고 있는 환자는 81%다. 또한 FLT3 돌연변이 환자의 ORR은 60%, FLT3 야생형의 ORR은 43% 였다.
앱토즈는 대부분 환자들이 최근 2~6주 사이에 투약을 시작해 치료 초기에 있는 만큼, 시간이 지남에 따라 더욱 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
앱토즈 CMO 베아 박사는 “AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙돼 가고 있어 크게 만족한다”며 “AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과, VEN 치료에 실패한 환자들에게 TUS가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
TUS 임상 책임자 데버 박사는 “TUS/VEN 조합에서 본 안전성과 효능 데이터는 매우 고무적이며, 이는 빈번히 접할 수 있는 VEN 실패 AML 환자들을 더욱 효과적으로 치료할 수 있다는 점을 시사한다”면서 “축적된 TUS/VEN 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(TUS/VEN/저메틸화제, HMA)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다”고 의미를 부여했다.
◇휴온스 최성원, 휴온스 PBA-LPBA 챔피언십 우승
휴온스(대표 송수영, 윤상배)는 지난 30일 경기도 고양시 '고양 킨텍스 PBA 스타디움'에서 열린 휴온스 PBA-LPBA 챔피언십에서 소속 선수 최성원이 세트 스코어 4:1로 하비에르 팔라존(스페인)을 꺾고 우승을 차지했다고 31일 밝혔다.
최성원은 이번 대회를 통해 데뷔시즌 첫 개인투어 승리에 이어 우승의 영예를 안았다. 한국 당구 100년 역사상 최초의 세계 챔피언인 그는 세계 3쿠션 선수권, 세계팀 3쿠션 선수권, UMB 세계 랭킹 1위 등을 달성한 바 있는 베테랑 선수로, 올 시즌 PBA 진출을 통해 많은 당구팬들의 기대를 받았다.
최성원은 이번 대회에서 체네트(3:1), 정해창(3:0), 임성균(3:2), 강승용(3:1), 박광열(3:2), 이상용(4:2), 팔라존(4:1)을 차례로 격파하며 우승 트로피와 상금 1억 원을 차지했다.
팔라존은 '하나카드 PBA-LPBA 챔피언십' 우승에 이어 '휴온스 PBA-LPBA 챔피언십' 준우승을 달성했다.
그는 이번 대회에서 32강까지 이창보, 이종훈, 최원준를 상대로 3:0 완승을 거뒀으며, 이어 응우옌득아인찌엔(3:2), 마민껌(3:0), 다비드 마르티네스(4:2)를 차례로 격파하며 좋은 경기력을 보였다.
이번 대회는 휴온스가 타이틀 스폰서로 나선 챔피언십 대회인 만큼 소속 선수들의 활약이 돋보였다.
최성원과 팔라존 이외에도 휴온스 헬스케어 레전드 소속 세미 사이그너(튀르키예)와 김세연이 16강, 김봉철과 전애린이 32강에 각각 진출했다.
휴온스 관계자는 "타이틀 스폰서 대회에서 휴온스 헬스케어 레전드 선수가 나란히 우승과 준우승을 거둬 매우 기쁘다”며 "이어지는 투어와 팀리그에서도 소속 선수들이 좋은 성적을 이어갈 수 있도록 당구팬 여러분들의 응원과 관심을 부탁드린다"고 전했다.
한편, 휴온스는 ‘인류 건강을 위한 의학적 해결책을 제시한다’는 철학 아래 다양한 스포츠마케팅 활동을 전개하고 있다. 프로 당구단과 골프단 운영을 비롯해 프로야구, 프로배구, e-스포츠 후원, 장애인 스포츠 선수 지원 등 여러 종목에 걸쳐 활발한 스포츠 후원을 진행하고 있다.
