스위스 제약기업 로슈가 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀 신장질환 치료제를 개발하기 위한 라이선스를 획득했다.
아이오니스는 오랜 파트너사인 로슈가 안티센스 의약품 후보물질 IONIS-FB-LRx를 면역글로불린 A 신장병증(IgAN) 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 단계로 발전시키기 위해 라이선스를 취득할 것이라고 11일(현지시각) 발표했다.
면역글로불린 A 신장병증은 종종 만성 신장질환과 신부전을 유발할 수 있는 희귀하고 심각한 질환이다.
해당 프로그램 진행을 맡기로 한 로슈의 결정은 임상 2상 시험에서 IONIS-FB-LRx가 기준치 대비 29주차 24시간 요단백 변화에 대한 1차 평가변수를 충족시켰다는 긍정적인 데이터가 나온 이후 이뤄졌다.
임상 2상 시험(NCT04014335)에서 IONIS-FB-LRx은 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다.
연구 데이터는 아이오니스의 다른 리간드 접합 안티센스(LICA) 프로그램에서 관찰되는 임상 프로파일과 일치하며 LICA 기술 플랫폼 발전이 다양한 미충족 의료 수요에 대해 잠재적으로 획기적인 치료제를 제공할 수 있는 방법을 검증한다.
면역글로불린 A 신장병증 환자에 대한 IONIS-FB-LRx의 임상 2상 시험 데이터는 차후 학술대회에서 발표를 위해 제출됐다.
면역글로불린 A 신장병증은 신장에 면역글로불린 A 단백질이 많이 축적돼 염증과 조직 손상을 일으키면서 발생하며 이는 이 질환의 근본 원인이다. IONIS-FB-LRx은 IgAN를 포함한 여러 보체 매개 질환의 개발과 관련된 보체 인자 B 생성을 감소시키도록 설계됐다.
아이오니스 임상개발부 총괄 마이클 맥칼렙 박사는 “프로그램을 발전시키기로 한 로슈의 결정은 면역글로불린 A 신장병증 같은 치료하기 어려운 질병의 근본 원인을 효과적으로 표적으로 삼을 수 있는 아이오니스의 안티센스 의약품 효과에 대한 공유된 자신감을 재확인시켜준다”고 강조했다.
이어 “임상 2상 시험 결과는 IONIS-FB-LRx가 IgAN 환자의 소변 내 보체 및 단백질 수치를 감소시킨다는 초기 임상 증거를 제공한다”고 말했다.
로슈는 IgAN 환자에 대한 IONIS-FB-LRx의 임상 3상 시험과 향후 글로벌 개발, 규제 및 상업화 활동을 주도하고 책임을 맡을 예정이다.
현재 IONIS-FB-LRx는 연령관련 황반변성(AMD)으로 인한 지도모양위축의 진행을 늦추거나 중단시킬 수 있는지 확인하기 위한 임상 2상 시험 GOLDEN(NCT03815825)에서도 평가되고 있다.
아이오니스는 로슈로부터 IgAN에 대한 IONIS-FB-LRx 라이선싱과 GOLDEN 연구의 개발 마일스톤으로 5500만 달러를 받을 수 있다.
