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화이자, 빔 테라퓨틱스와 유전자 편집 연구 협력
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화이자, 빔 테라퓨틱스와 유전자 편집 연구 협력
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.01.11 06:05
  • 댓글 0
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희귀 유전질환 치료 목표...mRNAㆍLNP 전달 기술 활용

화이자가 미국 생명공학기업 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 다양한 희귀질환에 대한 생체 내 염기 편집 프로그램을 진행하기 위해 연구 협력 계약을 맺었다.

▲ 화이자와 빔은 mRNA, 지질 나노입자, 유전자 치료제에 관한 화이자의 신약 개발 경험과 빔의 염기 편집 및 mRNAㆍLNP 전달 기술을 결합하는 연구 협력관계를 구축했다.
▲ 화이자와 빔은 mRNA, 지질 나노입자, 유전자 치료제에 관한 화이자의 신약 개발 경험과 빔의 염기 편집 및 mRNAㆍLNP 전달 기술을 결합하는 연구 협력관계를 구축했다.

화이자와 빔 테라퓨틱스는 간, 근육, 중추신경계의 희귀 유전질환에 관한 표적 3개에 대한 생체 내 염기 편집 프로그램에 초점을 둔 독점적인 4년 동안의 연구 협업을 추진한다고 10일(현지시각) 발표했다.

협업의 일환으로 평가되는 염기 편집 프로그램은 mRNA(메신저리보핵산) 및 지질 나노입자(LNP)를 사용해 표적 장기에 염기 편집기를 전달하는 빔의 독자적인 생체 내 전달 기술을 활용할 예정이다.

이 제휴는 이러한 기술과 의약품 및 백신 개발, 생산에 관한 화이자의 검증된 경험을 결합하며 희귀질환을 앓는 환자를 위한 획기적인 치료제의 개발을 추구한다.

빔의 독자적인 염기 편집 기술은 DNA 이중가닥 손상 없이 유전체의 단일염기를 표적으로 하는 새로운 계열의 정밀 유전자 의약품을 만들 수 있도록 설계됐다.

이 접근법은 DNA에 표적화된 이중가닥 손상을 만들면서 원치 않은 DNA 수정과 관련된 잠재적인 문제를 야기할 수 있는 기존 유전자 편집 방법과 비교했을 때 보다 정밀하고 효율적인 편집을 수행하는 것을 목표로 한다.

화이자의 최고과학책임자 겸 전 세계 연구ㆍ개발ㆍ의학부 총괄 미카엘 돌스텐 박사는 “화이자는 mRNA/LNP 기반 코로나19 백신이 팬데믹에 미친 유익한 영향으로 입증된 바와 같이 환자의 가장 큰 미충족 수요를 해결하기 위한 mRNA 및 LNP 기술의 강력한 잠재력을 믿는다”고 밝혔다.

이어 “우리는 희귀질환에 대한 유전자 대체 요법제를 개발하는데 있어 강력한 역사를 갖고 있으며, 빔과의 이번 협업이 흥미로운 과학 영역인 차세대 유전자 편집 치료제를 발전시켜 희귀 유전질환을 앓는 사람을 위해 잠재적으로 혁신을 이룰 수 있는 기회라고 보고 있다”고 강조했다.

빔의 존 에반스 최고경영자는 “정밀유전의학에 대한 자사의 선도적인 플랫폼은 지난 몇 년 동안 크게 발전해 왔으며, 우리는 이러한 잠재적으로 삶을 변화시키는 기술의 가장 광범위한 범위를 보장하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

이어 “이 협업은 자사의 독자적인 염기 편집 기술을 활용하고 전달 능력을 확대해 중대한 미충족 수요가 있는 적응증에 대해 잠재적으로 혁신적인 염기 편집 프로그램을 만들 수 있는 기회를 제공할 것”이라며 “화이자와 협력해 이 기술을 발전시키고 심각한 질병으로 고통 받는 사람을 위한 영향력을 확대하길 기대한다”고 덧붙였다.

협력 계약 조건에 따라 빔은 회사의 기존 프로그램에 포함되지 않은 미공개된 표적 3개에 대한 후보물질 선정까지 모든 연구 활동을 수행한다.

화이자는 각 개발 후보물질에 대한 독점적인 전 세계 라이선스를 취득할 수 있으며 그 이후에는 모든 개발 활동과 잠재적인 승인 및 상업화 활동을 담당하게 된다.

빔은 임상 1/2상 연구 종료 시점에 옵션 실행비를 지불하고 제휴 하에 라이선스된 프로그램 1개에 관한 전 세계 공동 개발과 공동 상업화 계약을 체결할 수 있는 권리를 갖게 되며 이 경우 순이익과 개발 및 상업화 비용을 각각 65%/35%(화이자/빔)로 나눈다.

빔은 화이자로부터 계약금 3억 달러를 받을 것이며 화이자가 표적 3개에 대한 라이선스 옵션을 실행했을 때 개발, 승인, 상업화 이정표 달성 여부에 따른 성과 보수를 받을 수 있게 된다. 이 제휴 계약의 규모는 최대 13억5000만 달러다.

또한 빔은 각 라이선스 프로그램의 전 세계 순매출액에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

이 제휴는 협업 기간 4년 이후 최대 1년까지 연장될 수 있다.


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