미국 생명공학기업인 버텍스와 맘모스 바이오사이언스가 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제 개발을 위해 협력하기로 했다.
버텍스와 맘모스 바이오사이언스는 26일(현지시각) 맘모스의 차세대 CRISPR 시스템을 활용해 유전질환 2개에 대한 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제를 개발하기 위한 새로운 파트너십을 체결했다고 발표했다.
맘모스의 크리스퍼 플랫폼은 특수한 단백질 발굴 엔진을 기반으로 하며 Cas14, Casɸ를 포함해 새로운 초소형 Cas 효소의 독자적인 툴박스로 구성된다.
맘모스 시스템의 작은 크기는 추가로 최적화된 매개변수와 함께 발전된 전달을 가능하게 할 잠재력이 있으며 이는 유전질환에 대한 생체 내 유전자 편집의 범위를 넓힐 수 있다.
맘모스 바이오사이언스의 피터 넬 최고사업책임자 겸 치료전략부문 총괄은 “우리는 자사의 새로운 초소형 크리스퍼 시스템이 생체 내 유전자 편집 치료제의 전신 및 표적화된 전달에 관한 게임체인저가 될 가능성이 있다고 믿는다”고 밝혔다.
이어 “맘모스의 특수한 기술과 심각한 질환 연구 및 개발에 관한 버텍스의 타의 추종을 불허하는 경험이 결합되면 미충족 의료 수요가 높은 환자에게 도달하는 것을 목표로 하는 프로그램이 가속화될 것이다”고 강조했다.
버텍스의 데이비드 알트슐러 최고과학책임자는 “버텍스와 맘모스는 심각한 질환을 가진 사람을 위해 획기적인 치료제를 개발하려는 노력을 공유한다”며 “자사는 관심 있는 많은 질환을 해결하기 위한 또 다른 도구를 제공하는 맘모스의 초소형 크리스퍼 시스템을 생체 내 유전체 편집에 추가해 세포 및 유전자 치료제 역량을 확대하길 기대한다”고 밝혔다.
계약에 따라 맘모스 바이오사이언스는 버텍스로부터 계약금으로 4100만 달러를 받을 예정이다. 또한 맘모스는 향후 연구, 개발, 상업화 이정표의 성공적인 달성 여부에 따라 최대 6억5000만 달러와 제품 매출액에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
