미국 식품의약국(FDA)이 주 1회 투여하는 소아 성장호르몬결핍증 치료제의 승인 신청을 접수했다.
화이자와 옵코 헬스(OPKO Health)는 4일(현지시간) 미국 식품의약국이 소아 성장호르몬결핍증 환자의 치료를 위한 장기지속형 인간 성장호르몬 소마트로곤(somatrogon)에 대한 생물학적제제 허가신청을 접수했다고 발표했다. FDA의 심사기한은 올해 10월로 정해졌다.
소마트로곤은 글리코실화(glycosylated, 당화)됐으며 인간 성장호르몬의 아미노산 서열, N 말단에 인간 융모생식샘자극호르몬의 베타 사슬에서 나온 C 말단 펩티드(CTP) 카피 1개, C 말단의 CTP 카피 2개로 구성된 생물학적 제품이다. 글리코실화와 CTP 도메인은 물질의 반감기와 연관이 있다.
이 승인 신청은 성장호르몬결핍증이 있는 소아 환자를 대상으로 소마트로곤의 안전성과 효능을 평가한 글로벌 임상 3상 시험의 결과에 의해 뒷받침된다.
임상시험에서 소마트로곤은 1일 1회 투여하는 제노트로핀(성분명 소마트로핀)과 비교했을 때 12개월 신장(키) 성장속도 면에서 비열등성을 입증했다.
톱라인 결과에 따르면 신장 성장속도의 최소제곱평균은 소마트로곤 투여군이 10.12 cm/year, 소마트로핀 투여군이 9.78 cm/year로 나타났다.
또한 소마트로곤 투여군은 6개월 및 12개월 신장 표준편차점수와 6개월 신장 성장속도가 높았다.
이러한 일반적인 성장 척도는 환자가 연령 및 성별이 일치하는 또래의 신장에 비례해 경험할 수 있는 잠재적인 성장 수준을 측정하기 위해 임상 환경에서 사용된다.
소마트로곤은 전반적으로 내약성이 양호했으며 이상반응의 유형, 빈도, 중증도 등이 소마트로핀과 유사한 것으로 관찰됐다.
화이자 글로벌제품개발부 희귀질환 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤 박사는 “FDA의 신청 접수는 소아 GHD 환자에게 장기지속형 주 1회 치료제를 제공하겠다는 우리의 목표에 더 가까워진 고무적 단계"라며 "소마트로곤이 승인될 경우 매일 투여해야 하는 성장호르몬 주사의 부담을 줄이는데 도움이 될 수 있다”고 말했다.
이어 “화이자는 지난 35년 동안 GHD 환자의 결과를 개선시키기 위해 노력해 왔으며, 소마트로곤은 이러한 환자가 자신의 잠재력을 최대한 발휘할 수 있도록 삶의 질과 치료 순응도에 긍정적인 영향을 미치기 위해 우리가 어떻게 노력하고 있는지를 보여주는 또 다른 예”라고 덧붙였다.
화이자와 옵코는 2014년에 성장호르몬결핍증 치료를 위한 소마트로곤의 개발과 상업화를 위한 전 세계적인 계약을 체결했다.
계약에 따라 옵코는 임상 프로그램 진행을 담당하며 화이자는 제품 등록 및 상업화를 추진하고 있다.
