미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 노바티스의 심부전 치료제 엔트레스토(사쿠비트릴/발사르탄)의 적응증 확대 승인을 권고했다.
노바티스는 16일(현지시간) 미국 식품의약국의 심혈관계ㆍ신장계의약품자문위원회(CRDAC)가 찬성 12표와 반대 1표로 심박출률 보존(좌심실 수축기능 보존) 심부전(HFpEF) 환자의 치료에서 엔트레스토를 사용하는 것을 지지했다고 발표했다.
이러한 권고는 PARAGON-HF 임상시험에서 연구된 엔트레스토의 심부전 악화(심부전으로 인한 입원, 응급실 내원) 감소 효과를 뒷받침하는 데이터를 근거로 한다.
FDA가 승인할 경우 엔트레스토는 HFpEF 환자의 치료제로 승인된 최초의 치료제이자 만성 심부전의 주요 유형 2개인 HFpEF와 심박출률 감소 심부전(HFrEF)에 모두 승인된 최초의 의약품이 될 전망이다.
노바티스에 의하면 심부전으로 인한 입원 및 응급 내원을 예방하기 위해 승인된 HFpEF 치료제가 없는 상황이기 때문에 이 질환과 관련된 부담을 감소시키는 치료제에 대한 상당한 미충족 의료 수요가 존재한다. 적응증 추가 신청에 대한 FDA의 결정은 내년 1분기 안에 나올 것으로 예상되고 있다.
이번에 자문위원회는 HFpEF 환자를 대상으로 실시된 연구 가운데 가장 큰 규모이며 유일한 임상 3상 활성대조군 연구인 PARAGON-HF의 하위그룹 분석에서 나온 결과와 임상 2상 PARAMOUNT 시험, HFrEF에 대한 임상 3상 PARADIGM-HF 시험의 추가적인 증거를 포함해 효능 및 안전성 분석의 전체 증거를 바탕으로 긍정적인 의견을 제시했다.
PARAGON-HF 데이터는 HFpEF 환자에서 엔트레스토의 임상적 혜택과 긍정적인 안전성 프로파일을 입증하며 이는 HFrEF에 대한 방대한 임상 결과 및 시판 후 경험과 일치한다.
엔트레스토는 1차 평가변수에서 통계적 유의성을 근소하게 확보하지 못했지만 좌심실 박출률이 60% 이하인 환자집단에서 가장 큰 치료 혜택을 보였다.
미국 하버드의과대학 및 브리검여성병원의 스콧 솔로몬 교수는 “HFpEF를 관리하는 일은 이 질환의 이질성 때문에 역사적으로 어려운 임상적 및 과학적 과제였다"면서 "오늘 표결은 충족되지 않은 수요가 있는 이 분야에서 매우 필요했던 진전을 나타내며 이 유형의 심부전으로 고통받는 수백만 명의 환자에게 잠재적인 치료제를 제공하는데 긍정적인 단계”라고 말했다.
엔트레스토는 전 세계 115개 국가에서 심박출률 감소 심부전 치료제로 승인돼 있다. 심박출률 보존 심부전 치료제로 추가 승인될 경우 향후 최대 50억 달러 이상의 연매출을 기록할 수 있을 것으로 전망되고 있다. 작년 한 해 엔트레스토 전 세계 매출은 약 17억 달러를 기록했다.
