미국 식품의약국(FDA)이 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 발작 예방을 위한 최초의 1일 1회 경구용 치료제를 승인했다.
미국 제약기업 바이오크리스트 파마슈티컬스(BioCryst Pharmaceuticals)는 지난 3일(현지시간) 미국 식품의약국이 1일 1회 경구 복용하는 올라데요(Orladeyo, berotralstat)를 12세 이상 소아 및 성인 환자의 유전성 혈관부종 발작을 막기 위한 예방요법으로 허가했다고 발표했다.
미국 유전성혈관부종학회(HAEA)의 앤서니 카스탈도 최고경영자는 “올라데요는 유전성 혈관부종을 앓는 사람과 의사에게 발작 예방을 위한 최초의 경구 투여하는 비-스테로이드성 옵션을 제공한다"면서 "이는 의사와 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하는데 있어 중요하며 환영 받는다”고 말했다.
올라데요는 중추적인 임상 3상 APeX-2 연구에서 24주차에 발작을 유의하게 감소시켰으며 이러한 감소효과는 48주 동안 지속된 것으로 나타났다.
48주 치료를 완료한 환자는 유전성 혈관부종 발작률이 월 평균 2.9회에서 월 평균 1.0회로 줄었다.
장기적인 개방표지 APeX-S 연구에서 48주 치료를 완료한 환자의 월 평균 발작률은 0.8회였다.
두 임상시험에서 올라데요는 안전하고 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관 반응이었다.
이러한 반응은 일반적으로 올라데요 치료 시작 후 초기에 발생했으며 시간이 지나면서 빈도가 줄어들고 대개 저절로 해결됐다.
미국 캘리포니아대학교 샌디에이고캠퍼스의 마크 리들 교수는 “환자와 의사는 유전성 혈관부종 치료가 환자의 삶에 부담을 줄 수 있다는 점을 알고 있다"며 "경구용 1일 1회 옵션인 올라데요는 상당한 발작 감소 효과를 제공하고 주사 및 주입 관련 부담을 감소시킬 수 있다"고 내세웠다"며 "의사와 환자는 이 새로운 치료 옵션을 통해 각 환자의 필요성, 생활환경, 선호도에 맞는 치료를 선택하기 위한 협력적인 논의를 계속할 수 있다”고 설명했다.
유전성 혈관부종 환자는 기존 예방요법과 관련해 상당한 치료 부담을 겪는 것으로 알려졌다.
APeX-2 임상시험 데이터에 의하면 올라데요를 복용한 환자는 삶의 질과 전반적인 환자-보고 만족도가 의미 있게 개선됐으며 월별 필요에 따른 표준요법의 사용을 크게 줄일 수 있었다.
바이오크리스트의 존 스톤하우스 최고경영자는 “FDA의 올라데요 승인은 유전성 혈관부종 환자의 발작을 막고 치료 부담을 감소시키는 1일 1회 경구용 의약품에 대한 꿈을 이룰 수 있도록 도와주겠다는 약속을 실현한 것”이라며 “우리는 유전성 혈관부종 환자와 의사의 접근성을 보장하고 맞춤화된 지원을 제공하는데 주력할 계획”이라고 말했다.
