존슨앤드존슨의 자회사 얀센이 안질환에 대한 유전자 치료제 후보물질을 획득했다.
얀센은 2일(현지시간) 미국 생명공학기업 헤메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)로부터 연령관련 황반변성(AMD)의 후기단계 및 중증 형태인 지도모양위축(geographic atrophy)을 앓는 환자의 시력 보존을 돕기 위해 외래에서 유리체내 주사로 1회 투여하는 유전자 치료제 HMR59에 대한 권리를 취득했다고 발표했다.
두 회사 간의 구체적인 거래 내용은 공개되지 않았다.
연령관련 황반변성 환자는 신체 자연 면역반응의 필수적인 부분인 보체로 인한 손상으로부터 망막을 보호하는 단백질인 CD59의 수치가 낮은 경우가 종종 있다.
지도모양위축에서 보체 과잉활성은 중심시력 및 미세한 세부적인 부분을 보는 능력을 담당하는 망막의 중앙부분인 황반에 있는 세포를 파괴하며 이는 실명으로의 진행을 야기한다.
HMR59는 수용성 형태의 CD59를 만드는 망막세포의 능력을 높여 망막에 대한 추가적인 손상을 방지하고 시력을 보존하는데 도움을 주도록 설계됐다.
현재 지도모양위축 환자를 대상으로 HMR59의 임상 1상 시험이 완료됐다. 습성 AMD 환자를 대상으로 HMR59를 연구하는 두 번째 임상 1상 시험은 장기 안전성을 평가하기 위한 후속 방문이 진행되고 있다.
유전자 치료제는 치료제 전달 및 단백질 대체 면에서 중요한 방식이며 얀센은 환자의 건강 결과를 크게 개선하기 위한 방법 중 하나로 유전자 치료제를 연구 중이다.
얀센은 다양한 작용 메커니즘을 가진 유전자 치료제의 제조, 개발, 상업화 전문지식을 신속하게 개발하고 신체 다른 부분에 대한 적용 사례를 구축하고 있다고 밝혔다.
지도모양위축은 전 세계적으로 500만 명의 사람에게 영향을 미치며 50세 이상의 사람에서 주요 실명 원인이다.
지도모양위축의 유병률은 전 세계 인구의 고령화에 따라 증가하고 있으며 75세 이상에서 29명 중 1명, 90세 이상에서 4명 중 1명꼴로 발생한다. 현재 비타민 및 저시력 보조기구 외에 사용 가능한 다른 치료법은 없는 실정이다.
존슨앤드존슨 얀센 연구개발부 글로벌 총괄 마타이 마멘 박사는 “얀센은 환자의 수요를 충족시키는 혁신적인 치료제를 발견하기 위해 최고의 과학을 추구하고 있으며 이는 종종 해결책을 개척하는 것을 의미한다"면서 "특히 유전자 치료제와 경로가 거의 알려지지 않은 후기 안질환이 이러한 경우에 해당한다"고 강조했다.
이어 "우리는 이번 매입을 통해 시력을 잃는 환자에게 혁신적인 솔루션을 제공하기 위한 새로운 길을 열고 있다”고 말했다.
