미국 식품의약국(FDA)이 RET(rearranged during transfection) 표적 치료제 가브레토(Gavreto, pralsetinib)를 갑상선암 환자의 치료제로 추가 승인했다.
미국 바이오기업 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines)은 1일(현지시간) 미국 식품의약국이 가브레토를 RET 변이 갑상선암 환자의 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.
이번에 가브레토는 12세 이상 소아 및 성인에서 전신요법이 필요한 진행성 또는 전이성 RET 변이 갑상선수질암(MTC), 전신요법이 필요하고 방사성요오드 불응성인 진행성 또는 전이성 RET 융합 양성 갑상선암에 대한 치료제로 적응증이 추가 승인됐다.
블루프린트 메디슨에 의해 개발된 가브레토는 여러 종양 유형을 유발하는 RET 변이를 강력하고 선택적으로 표적으로 삼도록 만들어진 1일 1회 경구용 정밀치료제다.
블루프린트 메디슨은 로슈와의 협력관계를 통해 로슈의 자회사 제넨텍과 미국에서 가브레토를 공동으로 상업화하고 있다.
가브레토는 이전 전신요법 치료 경험이 있거나 없는 RET 변이 갑상선암 환자를 대상으로 실시된 임상 1/2상 ARROW 시험에서 지속적인 효능을 보였으며 전반적으로 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.
이전에 카보잔티닙(cabozantinib) 또는 반데타닙(vandetanib)으로 치료받은 경험이 있는 RET 변이 갑상선수질암 환자 55명에서 전체 반응률은 60%로 나타났으며, 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.
표준 전신요법이 적합하지 않고 카보잔티닙 및 반데타닙 치료 경험이 없는 환자 29명에서 전체 반응률은 66%였다.
또한 RET 융합 양성 갑상선암 환자 9명에서는 전체 반응률이 89%로 분석됐으며 반응 지속기간 중앙값은 아직 나오지 않았다.
ARROW 임상시험의 RET 변이 종양 환자에서 가장 흔한 이상반응은 변비, 고혈압, 피로, 근골격 통증, 설사 등이었다.
진행성 또는 전이성 RET 변이 갑상선암에 대한 가브레토의 지속적인 승인 여부는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
FDA는 이 추가적인 적응증을 실시간항암제심사(RTOR) 파일럿 프로그램을 통해 승인했다. 앞서 FDA는 올해 9월에 가브레토를 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자를 위한 치료제로 신속 승인한 바 있다.
블루프린트 메디슨의 제프 알버스 최고경영자는 “블루프린트 메디슨은 이 승인을 통해 올해 자사의 주요 프로그램 전반에 걸쳐 4건의 판매 허가를 획득하면서 전 세계 환자에게 혁신적인 정밀치료제를 제공하겠다는 비전을 실현했다”고 밝혔다.
이어 “또한 오늘 승인은 광범위한 RET 변이 암 환자에게 가브레토를 제공하기 위한 추가적인 모멘텀을 구축한다"면서 "이제 우리는 RET 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자에게 가브레토를 신속하게 제공하기 위해 파트너사인 제넨텍과 협력하는 동시에 추가적인 종양 유형 및 치료 환경을 해결하기 위한 가브레토의 잠재력을 계속 연구하고 있다”고 덧붙였다.
