글로벌 생명공학기업 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals)이 유럽에서 낭성 섬유증 치료제 병용요법의 소아 적응증 추가를 승인 받았다.
버텍스는 27일(현지시간) 유럽 집행위원회가 심케비(Symkevi, 테자카프토/이바카프토)와 칼리데코(Kalydeco, 이바카프토) 병용요법을 낭성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 내 F508del 변이 카피 2개를 보유하거나 F508del 변이 카피 1개와 잔존 CFTR 활성을 야기하는 변이 14개 중 하나의 카피를 보유한 6세 이상 낭성 섬유증 환자의 치료 용도로 허가했다고 발표했다.
앞서 유럽에서 심케비와 칼리데코 병용요법은 CFTR 유전자 내 F508del 변이 카피 2개를 보유하거나 F508del 변이 카피 1개와 잔존 CFTR 단백질 활성을 야기하는 변이 14개(P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T) 중 하나를 보유한 12세 이상 낭성 섬유증 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
버텍스는 심케비와 칼리데코 병용요법을 독일에서 추가적인 적합한 환자에게 즉시 제공할 것이며 영국, 덴마크, 아일랜드를 포함해 장기적인 급여 계약을 체결한 국가에도 곧 제공할 방침이다. 적합한 환자의 접근성을 보장하기 위해 유럽 내 관련 당국과 긴밀히 협력할 계획이다.
버텍스의 레시마 케왈라마니 최고경영자는 “이 승인을 통해 유럽에서 가장 흔한 돌연변이인 F508del를 보유한 6~11세의 소아 낭성 섬유증 환자가 새로운 치료 옵션을 갖게 됐으며 특정 잔존 기능 변이를 보유한 소아 환자는 낭성 섬유증의 근본적인 원인을 해결하는 치료 옵션을 처음으로 사용할 수 있게 됐다. 오늘 승인을 통해 모든 낭성 섬유증 환자에게 의약품을 제공하겠다는 자사의 궁극적인 목표에 한 걸음 더 가까워졌다”고 말했다.
