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릴리, 美프리시전과 유전체 편집 연구 협력
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릴리, 美프리시전과 유전체 편집 연구 협력
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.11.23 10:33
  • 댓글 0
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유전질환 치료제 개발 계획...수십억 달러 계약

일라이 릴리가 미국 생명공학기업 프리시전 바이오사이언스(Precision BioSciences)와 유전체 편집 연구를 위해 협력하기로 했다.

릴리와 프리시전 바이오사이언스는 20일(현지시간) 프리시전의 독자적인 ARCUS 유전체 편집 플랫폼을 활용해 유전질환에 대한 잠재적인 생체 내 치료제를 연구하고 개발하기 위해 연구 제휴 및 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

▲ 릴리와 프리시전 바이오사이언스는 유전질환에 대한 유전자 편집 치료제를 개발하고 상업화하기 위해 협력하기로 했다.
▲ 릴리와 프리시전 바이오사이언스는 유전질환에 대한 유전자 편집 치료제를 개발하고 상업화하기 위해 협력하기로 했다.

두 회사는 초기에는 뒤쉔 근육영양장애(DMD, Duchenne muscular dystrophy)와 다른 공개하지 않은 유전자 표적 2개에 초점을 맞추기로 했다.

유전체 편집 기술은 살아있는 유기체의 DNA를 정밀하게 편집할 수 있도록 함으로써 유전적 문제를 근원적으로 교정할 수 있는 가능성을 열어준다.

프리시전의 ARCUS는 특이성, 다양한 효율적인 편집 기능, 소형화 등의 특성을 갖춘 특수한 독점적, 다용도 유전자 편집 플랫폼이며 광범위한 치료적 편집을 가능하게 한다.

이 플랫폼은 효능 및 특이성 제어를 위해 최적화될 수 있는 호밍 엔도뉴클레아제인 I-CreI라는 천연 유전체 편집 효소에서 유래됐다고 한다.

계약 조건에 따라 릴리는 프리시전에게 1억 달러의 계약금을 지급하고 3500만 달러의 지분투자를 실시하기로 했다.

또한 프리시전은 각 제품당 최대 4억2500만 달러의 개발 및 상업화 마일스톤과 한 자릿수 중반대에서 10% 초반대 사이의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

프리시전은 전임상 연구, 임상시험계획 신청을 위한 활동을 주도할 예정이며 릴리는 임상 개발 및 상업화 활동을 담당하게 된다.

릴리는 추가적인 유전자 표적 최대 3개를 선택할 수 있는 권리를 갖는다. 프리시전은 제품 1개의 임상 개발을 위한 자금을 공동 지원하고 로열티 비율을 높일 수 있다.

릴리의 루스 기메노 당뇨병ㆍ대사연구부문 부사장은 “유전자편집 치료제는 유전질환으로 고통 받는 환자를 돕기 위한 유망한 접근법으로 떠오르고 있다"면서 "우리는 프리시전의 과학팀과 긴밀히 협력하면서 그들의 플랫폼을 활용해 치료되지 않는 유전질환에 대한 획기적인 의약품을 개발하고 제공하길 기대한다”고 밝혔다.

프리시전 바이오사이언스의 데렉 잔츠 최고과학책임자는 “우리는 릴리와 협력하면서 생체 내 유전자 편집에 대한 자사의 깊은 이해와 ARCUS를 통한 경험을 활용해 뒤쉔 근육영양장애에 대한 획기적인 치료제를 포함한 새로운 치료제를 개발하길 바란다"며 "치료하기 어려운 질환에 대해 임상적 및 상업적 경험이 풍부한 글로벌 의료 선도기업인 릴리와의 협력은 특유의 편집 어려움이 있는 유전질환을 해결하기 위한 우리의 노력을 가속화하는데 도움이 될 것”이라고 말했다.


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