미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 기반 바이오제약기업 셀렉티스(Cellectis)의 유전자 편집 동종(allogeneic) CAR T세포(UCART) 치료제에 대한 임상 보류 조치를 해제했다.
지난 17일(현지시간) 셀렉티스는 재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자의 치료제로 신약 후보물질 UCARTCS1을 평가하는 임상 1상 MELANI-01 시험에 대한 임상 보류 상태가 해제됐다고 발표했다.
UCARTCS1은 CS1/SLAMF7 발현 혈액학적 악성종양의 치료제로 개발되고 있는 동종유래, 기성품(off-the-shelf) 형태, 유전자 편집 T세포 제품 후보물질이다. CS1/SLAMF7은 다발성골수종 종양세포에서 높게 발현된다.
지난 몇 달 동안 셀렉티스는 환자 안전성 향상을 위해 설계된 MELANI-01 임상 프로토콜 수정을 포함해 FDA의 요청을 해결하기 위해 당국과 긴밀히 협력해왔다.
올해 7월에 FDA는 MELANI-01 임상시험에 참가한 환자 1명이 치명적인 치료 후 심장마비로 사망함에 따라 임상시험을 보류시켰다.
셀렉티스는 자세한 프로토콜 수정 내용을 공개하지는 않았다. 다만 임상시험 모집 확대와 후보물질의 작용 기전을 고려해 추가적인 위해성을 감시 및 완화하기 위한 조치를 수행한 것으로 알려졌다.
셀렉티스의 캐리 브라운스테인 최고의료책임자는 “우리는 셀렉티스가 계속 다뤄야 할 광범위하게 충족되지 않은 의료수요인 재발성/불응성 다발성골수종 환자를 위한 UCARTCS1 제품 후보물질의 잠재적인 임상적 혜택에 확신을 갖고 있다"면서 "임상시험에 등록된 환자의 안전은 우리의 최우선 사항이며, 이 유망한 프로그램의 임상 개발을 재개하기 위해 최선을 다하고 있다”고 말했다.
셀렉티스는 임상시험을 재개하고 환자를 다시 모집하기 위해 필요한 현지 승인을 효율적으로 획득하기 위해 임상현장 직원 및 연구자와 지속적으로 협력하고 있다고 밝혔다.
이외에도 현재 셀렉티스는 재발성 및 불응성 급성골수성백혈병에 대해 UCART123을 평가하는 AMELI-01 임상 1상 시험과 재발성 및 불응성 B세포 급성림프구성백혈병에 대해 UCART22를 평가하는 임상 1상 시험의 환자 모집을 진행 중이다.
