미국 식품의약국(FDA)이 사노피의 폼페병 치료제 후보물질 아발글루코시다제 알파(avalglucosidase alfa)를 우선 심사하기로 했다.
사노피는 18일(현지시간) FDA가 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍증) 환자의 치료를 위한 장기 효소 대체요법제 아발글루코시다제 알파에 대한 생물학적제제 허가신청(BLA)의 우선 심사 요청을 받아들였다고 발표했다.
우선 심사 절차에 따른 심사완료 목표일은 내년 5월 18일로 정해졌다.
폼페병은 움직임 및 호흡 능력에 영향을 미칠 수 있는 희귀 퇴행성 근육질환이다.
유아기부터 성인 후기까지 모든 연령대에서 나타날 수 있으며, 미국에서는 약 3500명의 환자가 있는 것으로 추산된다.
아발글루코시다제 알파는 근육세포에 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소 전달을 개선시키도록 만들어진 효소 대체요법제다.
승인될 경우 폼페병 환자를 위한 잠재적인 새로운 표준요법을 제시할 수 있다.
FDA는 아발글루코시다제 알파를 혁신치료제 및 패스트트랙 대상으로 지정한 바 있다.
이 허가신청은 COMET 임상 3상 시험과 임상 2상 시험에서 나온 긍정적인 데이터를 근거로 한다.
임상 3상 시험에서 아발글루코시다제 알파는 후기 발병형 폼페병 환자를 대상으로 현재 표준요법인 알글루코시다제 알파(alglucosidase alfa, 제품명 마이오자임)와 안전성 및 효능이 비교 평가됐다.
임상 2상 시험에서는 이전에 알글루코시다제 알파로 치료받은 경험이 있는 영아 발병형 폼페병 환자를 대상으로 안전성 및 탐색적 효능이 연구됐다.
앞서 지난달에 유럽의약청은 아발글루코시다제 알파에 대한 판매허가신청을 접수했다.
영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)은 아발글루코시다제 알파를 유망 혁신의약품(Promising Innovative Medicine)으로 지정했다.
사노피 희귀질환ㆍ희귀혈액질환 개발부 총괄 카린 노브는 “폼페병의 특징은 근육이 끊임없이 쇠약해지는 것으로, 이는 호흡 기능 및 이동성 저하를 야기한다"고 설명했다.
이어 "아발글루코시다제 알파는 근육세포의 리소좀에 더 많은 GAA 효소를 전달하도록 설계했다"며 "우리는 후기 발병형 및 영아 발병형 폼페병 환자에서 나온 긍정적인 임상시험 결과에 크게 고무돼 있다”고 말했다.
