벨기에 제약기업 UCB가 유전자 치료제 파이프라인 강화를 위한 계약 2건을 체결했다.
UCB는 12일(현지시간) 벨기에 루벤 소재의 유전자 치료제 전문기업 한들 테라퓨틱스(Handl Therapeutics)를 인수하기로 했으며, 이와 별개로 미국 플로리다 기반의 유전자 치료제 전문기업 라서타 테라퓨틱스(Lacerta Therapeutics)와 새로운 협력관계를 맺었다고 발표했다. 새로운 인수 및 제휴는 유전자 치료 분야에서 UCB의 야망을 빠르게 가속화하는데 기여할 수 있다.
한들 테라퓨틱스 인수는 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드 기술 플랫폼 및 역량과 연구 프로그램 2건을 통해 UCB의 기존 초기 유전자 치료제 파이프라인을 보강한다. 라서타와의 새로운 연구개발 제휴는 UCB에게 새로운 유전자 치료제 프로그램 및 독자적인 AAV 캡시드에 대한 접근성을 제공한다.
UCB는 증상 치료에서 질병 조절, 궁극적으로는 완치를 향해 나아간다는 비전을 갖고 있다. AAV 매개 유전자 치료제는 이러한 잠재력이 있으며 1회 치료를 통해 질병 관련 단백질을 제거하거나 추가하면서 질병 치료 방법에 근본적인 변화를 가져올 수 있다.
유전자 치료제는 광범위한 질병을 치료할 수 있으며, UCB는 이 방식을 수용해 관련 능력을 확장하고 중증 질환 환자의 삶을 변화시키려고 하고 있다.
한들 테라퓨틱스는 2019년에 설립됐으며 AAV 캡시드 기술을 통해 생체 내 유전자 치료의 질병 조절 능력을 활용하고 복잡한 신경퇴행성질환을 치료한다는 비전이 있다. 고도로 협력적인 방식으로 운영되며 글로벌 역량과 전문지식에 접근할 수 있는 강력한 국제 네트워크를 구축했다. 이를 위해 첨단 기술 플랫폼과 벨기에 루벤대학교, 스페인 응용의학연구센터, 칠레대학교, 영국 킹스칼리지런던으로부터 획득한 라이선스를 결합시켰다.
한들 테라퓨틱스의 플로렌트 그로스 설립자 겸 최고경영자는 “신경퇴행성질환에 대한 UCB의 전 세계적인 입지와 과학적 전문지식은 당사의 과학적 발전과 환자 헌신에 대한 공유 문화와 결합해 유전자 치료제 개발을 가속화하고 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 특별한 환경을 조성한다”고 말했다.
한들 테라퓨틱스의 팀은 벨기에 루벤을 기반으로 계속 활동할 것이며 UCB의 국제 연구팀과 긴밀히 협력할 계획이다.
한편 UCB와 라서타 테라퓨틱스의 새로운 제휴는 환자 가치 야망을 충족시키려는 UCB의 유전자 치료제에 대한 전략적 초점을 보여준다. 이 거래는 2018년에 이뤄진 UCB의 엘레먼트 지노믹스 인수를 기반으로 한다. UCB는 엘레먼트 지노믹스 인수를 통해 새로운 약물 표적 식별을 돕는 유전체학 및 후성유전체학 연구 플랫폼을 강화했다.
2017년에 설립된 라서타 테라퓨틱스는 희귀하고 심각한 신경질환을 앓는 모든 환자를 위한 AAV 기반 치료제를 만든다는 사명을 갖고 있다. UCB와의 연구 협력 및 라이선스 계약은 미충족 수요가 높은 중추신경계(CNS) 질환에 초점을 맞춘다.
이 제휴에서 라서타는 연구, 전임상 활동, 초기 제조공정 개발을 주도하고 UCB는 임상시험계획 신청을 위한 연구, 제조, 임상 개발을 완료할 계획이다. 이러한 협력관계를 통해 UCB는 AAV 기반 CNS 표적 유전자 치료제에 대한 라서타의 전문지식에 접근하고 신경퇴행성질환에 효과적인 치료제를 만들기 위한 역량을 강화할 수 있다.
UCB의 다발쿠마르 파텔 최고과학책임자는 “환자를 위한 UCB의 야망은 고도로 차별화된 의약품을 혁신하고 제공하기 위한 능력을 필요로 한다. 한들 테라퓨틱스 인수와 라서타와의 새로운 파트너십은 증상 치료에서 질병 조절, 궁극적으로 완치를 향해 나아갈 수 있도록 질병 치료 방법에 근본적인 변화를 가져올 가능성을 제공한다”고 강조했다.
