미국 제약기업 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)의 다발성골수종 치료제 엑스포비오(XPOVIO, selinexor)가 고형종양 적응증에 효과를 보였다.
캐리오팜은 진행성 수술 불가능 역분화성 지방육종(dedifferentiated liposarcoma) 환자를 대상으로 경구용 선택적 핵 수송 억제제(SINE, Selective Inhibitor of Nuclear Export) 엑스포비오를 평가한 무작위, 이중눈가림, 위약대조, 교차설계 SEAL 임상시험의 임상 3상 부분에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 2일(현지시간) 발표했다.
SEAL 연구에서 주 2회 엑스포비오 투여는 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)을 위약 대비 통계적으로 유의하게 증가시켰으며, 질병 진행 또는 사망 위험을 30%가량 감소시킨 것으로 분석됐다.
이 연구는 객관적 진행을 경험한 위약군의 환자가 엑스포비오 치료를 받을 수 있도록 설계됐다. 엑스포비오 치료를 받은 환자는 위약군으로 시작한 환자와 엑스포비오 치료군으로 교차 이동하지 않은 환자에 비해 전체 생존기간 중앙값이 개선되는 경향을 보였다.
엑스포비오의 안전성 프로파일은 이전 임상시험 결과와 일관됐다. 혈액학적 이상반응 및 감염 이상반응은 앞서 다발성골수종과 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 임상시험에 비해 더 적게 보고됐다. SEAL 연구의 자세한 결과는 이달 말에 결합조직종양학회(CTOS) 온라인 연례 학술회의에서 발표될 예정이다.
캐리오팜의 샤론 샤참 최고과학책임자는 “우리는 고형종양 적응증에서 엑스포비오에 대한 첫 후기단계 임상 데이터인 SEAL 연구의 중요한 임상 3상 부분 톱라인 결과를 공유하게 돼 기쁘다. 이 톱라인 결과는 진행성 역분화성 지방육종이 매우 치료하기 어려운 암이며 확립된 표준요법이 없고 치료 옵션이 제한적이라는 점을 고려할 때 특히 고무적이다. 엑스포비오는 이전 치료 경험이 있는 지방육종 환자에서 효과를 보인 최초의 경구용 치료제이기 때문에 특히 유망할 수 있다”고 강조했다.
이어 “우리는 CTOS 연례 학술회의에서 자세한 결과를 발표할 예정이며, 내년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)에 SEAL에서 연구된 환자의 치료 용도로 엑스포비오의 승인을 신청할 계획이다. 엑스포비오는 승인될 경우 역분화성 지방육종 환자를 위한 최초의 경구용 비-화학요법제가 될 전망이다”고 밝혔다.
그러면서 “SEAL 연구의 고무적인 데이터는 현재 캐리오팜이 임상시험을 진행 중인 자궁내막암, 교모세포종, 폐암 및 기타 암을 비롯한 다른 고형종양 적응증에 대해 엑스포비오 임상 개발을 진행하기 위한 추가적인 근거를 제공한다”고 덧붙였다.
