미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 항체약물접합체(ADC) 엔허투(Enhertu, 트라스투주맙 데룩스테칸) 적응증 추가 신청을 우선 심사하기로 했다.
아스트라제네카와 일본 다이이찌산쿄는 28일(현지시간) 미국에서 HER2 양성 전이성 위 또는 위식도접합부 선암종 환자 치료를 위한 엔허투의 보충적 생물의약품허가신청(sBLA)이 접수되고 우선 심사 대상으로 지정됐다고 발표했다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 이번 적응증 추가 신청에 대한 FDA의 심사완료 목표일은 내년 1분기로 정해졌다.
미국 식품의약국은 안전성 또는 효능 개선을 입증하거나 심각한 질환을 예방하거나 환자 순응도를 향상시키면서 기존 옵션보다 유의미한 진전을 제공하는 의약품의 신청서에 대해 우선 심사 자격을 부여하고 있다.
미국에서는 매년 2만7000명 이상의 새로운 위암 환자가 발생하는데 이 가운데 약 5명 중 1명꼴로 HER2 양성인 것으로 추산된다. 항-HER2 의약품을 통한 초기 치료 후 진행된 전이성 위암 환자의 경우 다른 승인된 HER2 표적 의약품이 없는 상황이다.
아스트라제네카의 호세 바셀가 항암제R&D 총괄 부사장은 “항-HER2 요법을 통한 초기 치료 이후 진행된 HER2 양성 전이성 위암 환자를 위해 승인된 HER2 표적 의약품은 없다. 이러한 환자는 예후가 나쁘며, 현재 이용 가능한 치료 옵션은 제한적인 임상적 혜택만을 제공한다. 이번 이정표는 미국에서 위암 환자를 위한 임상 실무를 변화시킬 수 있는 의약품을 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다”고 말했다.
이 적응증 추가 신청은 DESTINY-Gastric01 무작위 임상 2상 시험에서 나온 결과를 근거로 한다. 엔허투로 치료를 받은 환자군은 화학요법(파클리탁셀 또는 이리노테칸) 투여군에 비해 1차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)과 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)이 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선된 것으로 나타났다.
이 임상시험에서 엔허투의 안전성 및 내약성 프로파일은 앞서 임상 1상 시험의 위암 코호트와 다른 종양에 대한 임상시험에서 보고된 것과 일치했다. 가장 흔하게 보고된 Grade 3 이상 치료 후 이상반응은 호중구 수 감소, 빈혈, 백혈구 수 감소, 식욕 감소 등이었다. 치료 관련 간질성 폐 질환 또는 폐렴은 엔허투 치료군 125명 가운데 12명(9.6%)에서 보고됐다.
이 임상시험의 결과는 올해 미국임상종양학회(ASCO) 온라인 연례 학술회의에서 발표됐으며 올해 5월에 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
다이이찌산쿄의 항암연구개발 글로벌 총괄 안트완 이베르 총괄 부사장은 “DESTINY-Gastric01 시험 결과는 전이성 환경에서 처음으로 HER2 표적 의약품이 화학요법과 HER2 치료 이후 생존을 개선시킨 것으로 입증된 것이기 때문에 전례가 없다. 최근 혁신치료제 지정을 기반으로 한 새로운 적응증 신청과 우선 심사는 이 데이터의 중요성과 이전 치료 경험이 있는 HER2 양성 전이성 위암 환자의 상당한 미충족 수요를 반영한다”고 설명했다.
앞서 미국 식품의약국은 엔허투를 위암 및 위식도접합부 선암종 환자를 위한 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
