미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy) 신약 카시머센(Casimersen, SRP-4045)에 대한 승인 심사를 개시했다.
사렙타는 25일(현지시간) FDA가 카시머센의 신속 승인을 위해 제출한 신약승인신청(NDA)을 접수했으며 심사 기간을 내년 2월 25일까지로 정했다고 발표했다.
FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 전했다.
회사 측에 의하면 카시머센은 디스트로핀 유전자의 엑손 45 스키핑이 가능한 유전자 돌연변이를 가진 뒤센형 근이영양증 환자를 치료하기 위해 설계된 PMO(phosphorodiamidate morpholino oligomer) 약물이다.
디스트로핀 전구 mRNA의 엑손 45와 결합해 mRNA 처리과정 동안 이 엑손을 건너뛰도록 만들어졌으며, 이는 내부적으로 절단된 디스트로핀 단백질이 생성되도록 한다.
사렙타는 올해 6월에 신약승인신청을 제출했으며 우선 심사를 요청했다. 이 승인 신청서에는 엑손 45 스키핑이 가능한 환자를 대상으로 카시머센의 효능 및 안전성을 평가한 글로벌, 무작위, 이중눈가림, 위약대조, 임상 3상 시험 ESSENCE 연구의 데이터가 포함돼 있다.
ESSENCE 연구의 중간 분석에서 카시머센 투여군은 치료 전 및 위약군에 비해 디스트로핀 생산이 통계적으로 유의하게 증가한 것으로 나타났다.
이 연구는 현재 진행 중이며 추가적인 효능 및 안전성 데이터가 수집될 때까지 눈가림 상태로 유지될 예정이다.
사렙타의 더그 잉그램 사장 겸 최고경영자는 “FDA의 카시머센 NDA 접수는 뒤센형 근이영양증 환자에게 신속하게 치료제를 제공한다는 우리의 목표를 향한 중요한 진전"이라며 "자사의 PMO RNA 기반 플랫폼의 세 번째 엑손 스키핑 의약품인 카시머센이 승인될 경우 전체 DMD 환자의 약 8%를 차지하는 엑손 45 스키핑이 가능한 환자에게 치료제를 제공할 것이다”고 말했다.
