미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 호주 제약회사 메소블라스트(Mesoblast)의 세포치료제 라이온실(Ryoncil, 레메스템셀-L)의 승인을 권고했다.
메소블라스트의 14일(현지시간) 발표에 의하면 FDA의 항암제자문위원회(ODAC)는 현재 이용 가능한 데이터가 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGVHD) 소아 환자에서 레메스템셀-L의 효능을 뒷받침한다고 압도적으로 찬성했다.
자문위원회는 효능 및 안전성 데이터를 평가하고 FDA에 적절한 권고를 제시하는 전문가로 구성된 독립적인 패널이다. FDA는 전문가 패널의 권고를 고려하지만 최종 결정은 단독으로 내리며, 패널의 권고는 구속력이 없다.
라이온실은 우선 심사 절차를 통해 심사되고 있으며 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사기한은 올해 9월 30일까지로 정해져 있다. 메소블라스트는 라이온실이 승인될 경우 올해 안에 미국에서 발매를 추진할 계획이다.
메소블라스트의 프레드 그로스먼 최고의료책임자는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환은 특히 승인된 치료법이 없는 소외된 12세 미만 아동 환자의 수요가 막대한 분야다. 우리는 오늘 결과에 매우 고무돼 있으며 동종유래 골수이식의 치명적인 합병증에 대한 라이온실 승인 심사를 완료하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.
미국 듀크대학교 메디컬센터의 소아과ㆍ병리학 조앤 커츠버그 교수는 “이 파괴적인 질환은 예후가 매우 나쁘며 현재는 12세 미만의 소아를 위한 FDA 승인 옵션이 없다. 임상연구에서 이 치료제는 상당한 미충족 의료수요를 충족시킬 수 있는 가능성을 입증했다”고 말했다.
레메스템셀-L은 중등도에서 중증 급성 호흡곤란증후군을 포함한 다른 염증질환에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
