미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학회사 리제네론의 희귀 유전성 고콜레스테롤 치료제에 대한 승인 신청을 접수하고 심사를 개시했다.
리제네론은 12일(현지시간) 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 위한 지질저하제의 보조제 에비나쿠맙(evinacumab)에 대한 생물의약품 허가신청(BLA)을 우선 심사하기로 접수했다고 발표했다.
에비나쿠맙은 저밀도 지질단백질(LDL) 수용체 기능이 적거나 없는 환자를 포함해 HoFH 환자에서 안지오포이에틴-유사 3(ANGPTL3)과 결합하고 기능을 차단함으로써 효능을 보이는 동종 계열 최초의 약물이다.
FDA의 심사완료 목표일은 내년 2월 11일로 정해졌다. FDA는 2017년에 에비나쿠맙을 HoFH 환자의 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
HoFH는 미국에서 약 1,300명에게 영향을 미치는 초희귀 유전질환이다. HoFH 환자는 저밀도 지단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 크게 상승하며 이르면 10대 때부터 조기 죽상경화성 질환, 심장 사건 위험이 증가한다.
치료 가이드라인은 조기에 집중적인 LDL-C 저하를 권장하고 있지만 HoFH 환자는 스타틴, PCSK9 억제제를 포함한 표준 지질저하제에 대한 반응이 낮다.
이번 BLA는 HoFH 환자를 대상으로 에비나쿠맙의 효능과 안전성을 평가한 중추적인 임상 3상 시험에 의해 뒷받침된다. 임상시험 결과는 올해 3월에 미국심장학회 연례 학술대회에서 발표됐다.
앞서 2017년에 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재된 연구에 의하면 ANGPTL3 유전자에 기능상실 돌연변이가 있는 환자는 LDL-C를 포함한 주요 혈중 지질 수치가 현저히 낮은 것으로 관찰됐다. 에비나쿠맙은 ANGPTL3 단백질을 차단하면서 기능상실 돌연변이 효과를 복제해 HoFH 환자의 LDL-C 수치를 낮추도록 만들어졌다.
리제네론은 유럽에서도 에비나쿠맙의 판매허가 신청을 추진 중이다. 유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 6월에 높은 미충족 의료 수요와 제품의 치료 혁신에 근거해 에비나쿠맙을 신속 평가할 것을 권고했다.
