미국 바이오제약회사 펄크럼(Fulcrum Therapeutics)이 글락소스미스클라인(GSK)으로부터 획득한 근육질환 치료제가 임상시험 중간분석에서 위약과 차이를 보이는데 실패했다.
펄크럼은 11일(현지시간) 얼굴어깨팔 근디스트로피(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD) 환자를 대상으로 진행 중인 임상 2상 ReDUX4 시험의 1차 평가변수 중간 분석 결과를 발표했다.
이 임상시험의 1차 평가변수는 신약 후보물질 로스마피모드(losmapimod)로 치료받은 피험자에서 골격근 DUX4 중심 유전자 발현의 감소였다. 이번 분석에서 2차 및 탐색적 평가변수는 평가되지 않았다.
임상시험의 첫 무작위배정 피험자 29명에 대한 중간 분석 결과에 따르면 16주차 DUX4 중심 유전자 발현 면에서 로스마피모드 투여군과 위약군의 차이가 관찰되지 않았다.
다만 펄크럼은 민감도 분석에서는 치료 전 근육생검 샘플의 DUX4 중심 유전자 발현이 가장 높은 환자군의 DUX4 중심 유전자 발현이 로스마피모드 투여군은 38배 감소, 위약군은 5.4배 감소하면서 차이를 보였다고 강조했다.
회사 측에 의하면 얼굴어깨팔 근디스트로피는 현재 승인된 치료제가 없는 진행성, 장애 유발, 희귀질환이다. 근골격에서 DUX4의 비정상적인 발현으로 인해 DUX4 단백질이 부적절하게 존재하며, 이로 인해 근육이 죽고 지방으로 대체된다. 예비 연구에서는 환자의 신체 전체에서 영향을 받은 근육 내 DUX4 발현 수준의 범위가 상대적으로 안정된 것으로 관찰됐다.
펄크럼의 로버트 굴드 최고경영자는 “이번 중간 분석의 예비 증거는 치료 전 생검에서 DUX4 중심 유전자 발현이 높은 근육이 로스마피모드 치료 후 더 큰 수준의 DUX4 중심 유전자 발현 감소를 보인다는 점을 나타낸다. 이 결과는 DUX4 중심 유전자 발현을 감소시키는 로스마피모드의 효과에 대한 증거를 제공하는 것으로 매우 고무적이다”고 말했다.
펄크럼은 내년 1분기에 1차 평가변수에 대한 톱라인 결과를 공유할 것이며, 모든 2차 및 탐색적 평가변수를 포함한 전체 데이터는 내년 2분기에 공개할 계획이다.
펄크럼은 작년 4월에 GSK로부터 로스마피모드의 개발과 상업화를 위한 전 세계적인 라이선스를 확보했다.
