미국 식품의약국(FDA)이 이스라엘 제약회사 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)와 이탈리아 제약사 키에지(Chiesi)의 파브리병 신약을 우선 심사하기로 했다.
프로탈릭스와 키에지의 자회사 키에지 글로벌희귀질환 사업부는 FDA가 성인 파브리병 환자 치료제 페구니갈시다제 알파(pegunigalsidase alfa, PRX–102)의 생물의약품 허가신청(BLA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 11일(현지시간) 발표했다.
이 BLA는 FDA의 신속 승인 절차를 통해 제출됐다. 페구니갈시다제 알파는 프로탈릭스가 설계한 장기작용 재조합 페길화(PEGylated) 가교 알파-갈락토시다제 A(α-galactosidase-A) 제품 후보물질이다.
파브리병은 리소좀 알파-갈락토시다제 A 효소 활성 부족으로 인해 발생하는 X관련 유전질환으로, 몸 전체의 혈관벽에 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)라는 지방질이 비정상적으로 축적되는 것이 특징이다.
페구니갈시다제 알파는 식물세포 배양 발현, 화학적 변형, 안정화 재조합 알파-갈락토시다제 A 효소다.
전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 내년 1월 27일까지로 정해졌다. FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 전했다.
FDA는 심각한 질환의 치료, 진단, 예방 면에서 상당한 개선을 제공할 가능성이 있는 치료제를 우선 심사하고 있다. 우선 심사 대상으로 지정된 경우 심사 기한이 10개월에서 6개월로 단축된다. 페구니갈시다제 알파는 2018년에 FDA에 의해 패스트트랙 대상으로 지정된 바 있다.
이번 BLA 제출은 임상 1/2상 시험의 데이터와 임상 3상 BRIDGE 시험의 중간 임상 데이터, 현재 진행 중인 격주 1mg/kg 용량 투여요법의 임상시험 데이터로 구성된 종합적인 전임상, 임상, 제조 데이터를 포함한다.
프로탈릭스의 드로르 바샨 사장 겸 최고경영자는 “FDA의 BLA 접수 및 우선 심사는 프로탈릭스와 키에지에게 중요한 성과이며 파브리병 환자 커뮤니티를 위해 새로운 치료 옵션을 구축하는데 있어 중대한 진전"이라면서 "우리는 지금까지 관찰된 PRX-102에 대한 고무적인 결과를 바탕으로 PRX-102의 판매 승인을 최우선과제로 삼고 FDA와의 논의와 다른 개발 노력을 계속하길 바란다”고 말했다.
