노바티스가 자폐증을 포함한 신경발달장애에 대한 유전자의약품을 개발하기 위해 미국 유전자치료제 전문회사 상가모 테라퓨틱스와 제휴를 맺었다.
상가모 테라퓨틱스는 지난달 30일(현지시간) 자폐스펙트럼장애(ASD)와 기타 신경발달장애를 포함한 신경발달 표적 3개에 대한 유전자 조절 치료제를 개발하고 상업화하기 위해 노바티스와 글로벌 라이선싱 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.
이 제휴는 상가모의 독자적인 유전체 조절 기술인 아연집게(zinc finger) 단백질 전사인자(ZFP-TF)를 활용해 신경발달장애와 관련된 주요 유전자의 발현을 상향 조절하는 것을 목표로 한다.
현재 아데노관련바이러스(AAV)를 통해 이뤄지는 상가모의 ZFP-TF 유전체 조절 기술은 원하는 치료 효과를 얻기 위해 DNA 수준에서 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제하거나 활성화시키도록 기능을 수행한다.
두 회사는 상가모의 과학자들이 설계한 ZFP-TF를 활용해 특정 유형의 신경발달장애가 있는 사람에서 부적절하게 발현되는 유전자의 발현을 상향 조절하거나 활성화시킬 계획이다.
노바티스는 계약에 따라 3년의 제휴 기간 동안 자폐스펙트럼장애, 지적장애를 포함한 신경발달장애와 연관된 공개되지 않은 유전자 3개를 표적으로 삼는 ZFP-TF에 대한 독점적 권리를 갖게 된다.
또한 상가모의 독자적인 아데노관련바이러스에 대한 라이선스를 확보할 수 있는 선택권을 갖는다.
상가모는 특정 연구 및 관련 생산 활동을 담당하며 모든 활동을 위한 자금은 노바티스가 지원한다. 노바티스는 추가적인 연구 활동, 임상시험을 위한 연구, 임상 개발, 관련된 승인 상호작용, 생산 및 전 세계 상업화를 책임질 예정이다.
노바티스는 상가모에게 30일 이내에 7500만 달러의 라이선스비를 제공하기로 했다. 상가모는 개발 및 상업적 이정표에 따라 최대 7억2000만 달러와 한 자릿수 후반대에서 10% 초반대의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
상가모의 샌디 맥크레이 CEO는 “상가모의 독자적인 기술과 노바티스의 신경과학 신약 개발에 대한 깊은 경험 간의 결합은 파이프라인을 확대하고 신경발달질환을 해결할 수 있도록 하는 강력한 조합"이라며 "이 제휴에서 우리의 목표는 자폐증 같은 신경발달장애를 앓는 환자를 위해 이 복잡한 평생 지속되는 장애의 자연사(natural history)를 잠재적으로 바꿀 수 있는 유전자의약품을 만드는 것”이라고 밝혔다.
노바티스생의학연구소의 제이 브래드너 소장은 “상가모와의 협력은 차세대 신경발달 치료를 개척하려는 노력의 일환"이라면서 "유전자 수준에서 작용하는 새로운 유전자 조절 치료제를 만들고 증상 중심의 치료를 넘어 가장 치료하기 어려운 신경발달장애를 퇴치할 수 있는 치료법을 발전시키는 것이 목표”라고 말했다.
