미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명과학회사 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)의 듀시엔형 근이영양증(DMD) 유전자 치료제에 대한 임상 보류 상태를 계속 유지하기로 했다.
지난 24일(현지시간) 솔리드 바이오사이언스는 미국 식품의약국으로부터 IGNITE DMD 임상 1/2상 시험에 대한 임상 보류를 유지하겠다는 서한을 받았다고 밝혔다.
SGT-001은 듀시엔형 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 만들어진 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 매개 유전자 전달 치료제다.
FDA는 앞서 2019년 11월에 심각한 이상사건을 이유로 IGNITE DMD에 대한 임상 보류 조치를 내린 바 있다.
솔리드는 올해 4월에 FDA에 환자 안전성 개선을 위한 정보와 조치를 제출했는데 5월에 FDA로부터 보류 상태를 유지한다는 통보를 받았다.
이후 솔리드는 6월에 생산절차 개선과 관련된 데이터를 제공하는 답변을 FDA에 제출했다. 하지만 FDA는 이번에도 임상 보류를 유지하기로 결정하면서 추가적인 생산 정보와 투약된 모든 환자에 대한 새로운 안전성 및 효능 데이터를 요청하고 환자 당 투여되는 총 바이러스 양에 대한 지침을 전달했다.
솔리드는 다음 단계를 평가하고 적절한 수정사항을 제공할 계획이다.
솔리드의 일란 가놋 최고경영자는 “환자 안전성은 우리의 최우선 과제이며 우리는 SGT-001에 대한 적절한 경로를 결정하기 위해 FDA와 대화를 계속할 계획"이라면서 "오늘 결과에 실망하기는 했지만 SGT-001의 임상 개발이 이 파괴적인 질병을 앓는 환자에게 의미 있는 혜택을 줄 수 있다고 믿고 FDA와 계속 협력할 것”이라고 말했다.
