스웨덴 제약회사 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)가 유럽에서 희귀질환 치료제 에마팔루맙(emapalumab)에 대한 승인 권고를 획득하는데 실패하면서 뜻밖의 암초를 만났다.
소비는 24일(현지시간) 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 18세 이하의 소아 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(HLH) 환자를 위한 치료제 에마팔루맙의 판매 허가를 거절해야 한다는 부정적인 의견을 내놓았다고 발표했다. 이러한 의견이 나온 구체적인 사유는 공개되지 않았다.
원발성 HLH은 대개 유아기에 나타나지만 성인에서도 나타날 수 있는 희귀 증후군으로 높은 수준의 이환율 및 사망률과 관련이 있다.
일부 치료 발전에도 불구하고 미국 외 국가에서는 승인된 치료 옵션이 없기 때문에 기존 치료에 실패한 환자를 포함한 HLH 환자의 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황이다.
에마팔루맙은 앞서 미국에서 2018년에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 원발성 HLH에 대한 최초의 치료제로 승인됐으며, 가미판트(Gamifant)라는 제품명으로 발매됐다.
미국에서는 지금까지 100명 이상이 에마팔루맙으로 치료를 받았으며 에마팔루맙의 유익성/위해성 프로파일은 계속 긍정적인 것으로 관찰됐다.
소비는 현재 승인된 치료제가 없는 유럽 내 원발성 HLH 환자를 대상으로 에마팔루맙이 해결해야 할 상당한 미충족 의료 수요를 고려해 CHMP에 재검토를 요청할 계획이며 올해 말까지 의견이 나올 것으로 예상하고 있다고 밝혔다.
소비의 귀도 오엘커스 CEO는 “에마팔루맙은 2018년에 FDA 승인 이후 미국 실생활 환경에서 원발성 HLH에 긍정적인 혜택/위해성 프로파일을 보여줬다”며 “우리는 유럽에서 이 치료제에 대한 원발성 HLH 소아 환자의 접근성을 확보하기 위해 재검토가 진행되는 동안 자사의 통찰력을 공유하고 CHMP의 의문에 답하기 위해 최선을 다할 것”이라고 강조했다.
인터페론 감마와 결합하고 이를 중화시키는 단일클론항체 의약품이다. 소비는 에마팔루맙을 HLH 외에도 조혈모세포이식(HSCT) 급성 이식편 실패 위험인자를 가진 환자의 선제치료 용도 등 다른 잠재적인 적응증에 대해서도 개발할 계획이다.
앞서 소비는 에마팔루맙의 최대 매출액이 5억 달러 이상을 기록할 것이라고 전망한 바 있다.
