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길리어드 외투세포림프종 CAR-T 치료제 FDA 승인
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길리어드 외투세포림프종 CAR-T 치료제 FDA 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.07.26 18:25
  • 댓글 0
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재발성ㆍ불응성 환자 치료용도...반응률 87%

미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 CAR-T 치료제 테카투스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel/KTE-X19)를 외투세포림프종(MCL) 치료제로 승인했다.

길리어드의 자회사 카이트(Kite)는 24일(현지시간) FDA가 테카투스를 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 성인 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 키메라항원수용체(CAR) T세포 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.

회사 측에 의하면 외투세포림프종은 림프절의 외투층에서 유래된 세포에 발생하는 희귀한 유형의 비호지킨 림프종(NHL)으로 주로 60세 이상의 남성에게 영향을 미친다. 재발 이후 매우 공격적인 양상을 보이며 많은 환자들이 치료 이후에도 병이 진행된다.

▲ 길리어드의 자회사 카이트의 테카투스는 미국에서 재발성 또는 불응성 외투세포림프종에 승인된 최초이자 유일한 CAR-T 치료제다.
▲ 길리어드의 자회사 카이트의 테카투스는 미국에서 재발성 또는 불응성 외투세포림프종에 승인된 최초이자 유일한 CAR-T 치료제다.

테카투스는 단 1회만 투여하는 세포 기반 유전자치료제다.

환자의 T세포를 채취해 림프종 세포를 표적으로 삼고 사멸시킬 수 있도록 하는 새로운 유전자가 포함되도록 유전적으로 변형시킨 뒤, 이 변형된 T세포를 환자에게 다시 주입하는 방식으로 치료가 진행된다.

테카투스는 앞서 FDA에 의해 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정된 바 있으며 이번에 우선 심사 절차를 통해 심사됐다.

이 승인은 단일군, 개방표지 임상시험인 ZUMA-2 시험의 결과를 근거로 한다. 이 임상시험에서는 60명의 환자 가운데 87%가 테카투스 1회 주입 후 반응을 보였으며 62%의 환자는 완전 관해(CR)에 도달한 것으로 나타났다.

안전성 평가가 가능한 환자 가운데 18%는 Grade 3 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)을 경험했고 37%는 Grade 3 이상의 신경학적 독성을 경험했다. 가장 흔하게 보고된 부작용은 심각한 감염, 백혈구 수 감소, 면역체계 약화 등이었다.

ZUMA-2 임상시험을 진행한 미국 텍사스대학교 MD앤더슨암센터의 마이클 왕 교수는 “초기 치료 이후 진행된 MCL 환자의 치료는 유망한 발전에도 불구하고 여전히 큰 공백이 존재한다"면서 "많은 환자들이 고위험 질환을 앓고 있으며 후속 치료 이후에도 계속 진행될 가능성이 높다"고 지적했다.

이어 "재발성/불응성 MCL 환자를 위한 최초의 세포 치료제인 테카투스는 약 90%의 반응률을 보이고 후기 치료에서 지속적인 관해 가능성을 시사하는 초기 임상 증거가 있는 중요한 옵션을 제공한다”고 설명했다.

FDA 생물의약품평가연구센터의 피터 마크스 센터장은 “치료하기 어려운 쇠약성 질환에 대한 새로운 치료법을 발견하는데 있어 엄청난 진전이 이뤄지고 있다"며 "이 승인은 새로운 의학분야에서 과학적인 발전을 활용하고 암 퇴치를 위해 환자의 면역체계를 이용하는 맞춤형 치료제의 또 다른 사례"라고 의미를 부여했다.

이어 "유전자 치료 분야에서 지속적인 발전이 이어지고 있으며 이 유망한 새 의학분야에서 혁신을 지원하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

테카투스의 제품 정보에는 CRS 및 신경학적 독성 위험에 관한 박스형 경고문이 표기된다. 이 때문에 FDA의 의약품 위해관리제도(Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS)를 통해서만 이용 가능하며 앞서 승인된 카이트의 또 다른 CAR-T 치료제 예스카타(Yescarta)의 REMS와 통합된다.

REMS 프로그램은 의료전문가에게 테카투스 치료와 관련된 위험에 대해 알리고 교육하는 과정을 포함한다.

REMS 프로그램에 따른 훈련 및 인증은 테카투스를 제공하는 센터의 최종 승인을 위해 필수적인 부분이다. FDA는 카이트에게 테카투스의 장기 안전성을 평가하기 위한 시판 후 관찰 연구를 수행할 것을 요구했다.

테카투스는 미국 캘리포니아주 엘세군도(El Segundo)에 위치한 카이트의 상업용 생산시설에서 제조된다.

카이트는 ZUMA-2 임상시험에서 96%의 제조 성공률을 입증했으며 백혈구 성분채집술에서 제품 전달까지 평균 15일의 제조 소요기간을 보였다.

현재 유럽의약청(EMA)도 KTE-X19의 판매허가신청을 심사 중이며 재발성 또는 불응성 MCL 치료를 위한 우선순위의약품(PRIME)으로 지정한 상태다.


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