미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 아일랜드 기반 바이오제약회사 말린크로트(Mallinckrodt)의 간신증후군 환자 치료제 텔리프레신(Terlipressin)의 승인을 권고하기로 결론 내렸다.
말린크로트는 지난주 15일(현지시간) FDA의 심혈관ㆍ신장의약품자문위원회가 찬성 8표와 반대 7표의 근소한 차이로 간신증후군 1형(HRS-1) 성인 환자의 치료를 위한 텔리프레신의 승인을 권고했다고 발표했다.
간신증후군 1형은 간경변증이 있는 환자에서 급성 신장부전을 수반하는 급성의 생명을 위협하는 증후군이다. 텔리프레신은 V1 수용체에 선택적인 강력한 바소프레신 유사체로 미국과 캐나다 내에서 HRS-1 치료제로 연구되고 있으며, 미국 및 캐나다 외 국가들에서는 사용이 허가돼 있다.
말린크로트의 스티븐 로마노 최고과학책임자는 “말린크로트는 미국에서 승인된 치료제를 필요로 하는 HRS-1 환자에게 텔리프레신이 제공할 수 있는 잠재적인 임상적 가치를 지지하는 자문위원회의 승인 권고에 만족하고 있다. 우리는 이러한 중증 환자집단에서 이 복잡한 질병을 치료하는 것과 관련된 임상적 어려움을 알고 있다. FDA가 신청서를 계속 검토하는 동안 긴밀히 협력할 것을 약속한다”고 말했다.
말린크로트에 의하면 HRS-1은 배제 진단을 필요로 하며 제 때에 진단하기 어려운 경우가 많다. 치료하지 않을 경우 평균 생존기간은 약 2주이며 3개월 이내 사망률이 80% 이상이다. 미국에서 HRS-1은 매년 3~4만 명에게 영향을 미치는 것으로 추산되며 현재 승인된 치료제는 없는 상황이다.
이 승인신청은 임상 3상 CONFIRM 시험의 결과를 근거로 한다. CONFIRM 임상시험은 미국과 캐나다에서 HRS-1 환자를 대상으로 텔리프레신의 안전성과 효능을 평가하기 위해 진행된 최대 규모의 전향적 연구다.
FDA는 자문위원회의 권고가 구속력이 없지만 신약승인신청 심사의 일환으로 고려한다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사기한은 올해 9월 12일까지로 정해졌다.
