영국 기반의 유전자 치료제 전문회사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)가 글락소스미스클라인(GSK)의 렌티바이러스 안정 세포주 기술(LV-SCLT)에 대한 라이선스를 획득했다.
오차드는 15일(현지시간) 유전질환인 비스코트-올드리치 증후군(Wiskott Aldrich syndrome)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(transfusion-dependent beta thalassemia)에 대한 조혈모세포 유전자 치료제 OTL-103과 OTL-300을 위한 GSK의 렌티바이러스 안정 세포주 기술에 대한 전 세계적인 로열티 지불 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
LV-SCLT는 모든 렌티바이러스 벡터 구성요소를 한 번에 하나의 세포주로 영구적이고 안정적으로 도입할 수 있다.
현탁 또는 부착 배양에서 클론 생산세포주의 선택 및 확장은 통상적인 방법을 사용했을 때 관찰되는 것과 유사한 수준의 일정하고 높은 렌티바이러스 생산 역가를 제공할 수 있다.
오차드와 GSK의 연구진은 작년 10월에 OTL-300 프로그램의 데이터를 기반으로 유럽유전자세포치료학회(ESGCT) 연례 학술회의에서 이 기술에 대한 개요를 발표한 바 있다. GSK는 라이선스에 따라 LV-SCLT와 관련된 특허권 및 특허 출원을 오차드에게 전달한다.
오차드의 바비 가스파 최고경영자는 “안정 세포주의 활용은 지속적으로 높은 역가의 렌티바이러스 벡터를 생산할 수 있는 기회를 제공하며 바이러스 벡터 배치 생산 이전에 플라스미드를 구매할 필요가 없도록 하면서 효율적인 생산 공정과 짧은 리드 타임을 제공한다"면서 "이 기술은 벡터 생산 공정의 효율성을 높임으로써 주요 경쟁 우위를 제공할 수 있고 상업적 확장성을 위한 제조 혁신에 대한 자사의 초점을 강화한다”고 밝혔다.
그러면서 “우리는 안정 세포주를 활용해 완료한 OTL-300 관련 활동이 WAS에 대한 OTL-103의 개발 계획에 활용하고 적용할 수 있다고 생각하며, 이는 특히 이 질환을 진단받은 환자 수가 많다는 점을 고려할 때 상업적 환경에서 특히 유용할 수 있다"고 강조했다.
오차드는 내년에 미국과 유럽에서 OTL-103의 생물의약품 허가신청과 판매허가신청을 각각 제출할 계획이다.
이 라이선스 계약의 조건은 오차드의 재정적 상태 또는 단기 현금 보유액에 실질적인 영향을 미치지 않을 것으로 예상되고 있다.
