미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 액섬 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)의 신약 후보물질 AXS-05를 알츠하이머병 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.
액섬 테라퓨틱스는 26일(현지시간) 다중작용 활성을 갖는 경구용 NMDA(N-메틸-D-아스파트산염) 수용체 길항제 AXS-05를 알츠하이머병 초조 치료를 위한 혁신치료제로 지정받았다고 발표했다.
FDA가 AXS-05를 혁신치료제로 지정한 것은 이번이 2번째다. 앞서 AXS-05는 주요우울장애에 대한 혁신치료제로 지정된 바 있다. 현재 알츠하이머병 초조에 승인된 치료제는 없는 상황이다.
혁신치료제 지정은 심각한 또는 치명적인 질환에 대해 현재 이용 가능한 치료제보다 1개 이상의 임상적으로 유의한 평가변수에서 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 임상 증거가 나온 유망한 의약품의 개발 및 심사 일정을 단축시키기 위해 이뤄진다.
이번 지정은 알츠하이머병 환자 366명을 대상으로 진행된 임상 2/3상 ADVANCE-1 시험에서 나온 긍정적인 결과에 의해 뒷받침된다.
이 임상시험에서 AXS-05는 위약에 비해 초조 증상을 신속하고 실질적이며 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다. AXS-05는 1차 평가변수인 5주차 CMAI(Cohen Mansfield Agitation Inventory) 총점수를 통계적으로 유의하게 감소시켰다.
AXS-05 투여군은 CMAI 총점수가 평균 15.4점 감소, 위약군은 평균 11.5점 감소했다. 또한 AXS-05는 CMAI 총점수 면에서 부프로피온(bupropion)에 비해 우수한 것으로 관찰됐다.
AXS-05의 내약성은 양호했으며 인지 손상 또는 진정과는 관련이 없었다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 졸음, 어지럼증, 설사 등이었다.
액섬의 헤리엇 타부토 최고경영자는 “이 혁신치료제 지정은 현재 승인된 치료제가 없는 심각하고 흔한 쇠약성 질환인 알츠하이머병 초조에 AXS-05를 개발하는데 중요한 이정표다. 이는 AXS-05에 대한 2번째 혁신치료제 지정으로, 다수의 치료하기 어려운 중추신경계(CNS) 질환에 대한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 AXS-05의 잠재력을 나타낸다. 우리는 앞으로 수개월 동안 알츠하이머병 초조 치료를 위해 AXS-05의 개발을 진행하면서 FDA와 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
