미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 바이오마린의 혈우병 유전자 치료제에 대한 심사에 돌입했다.
바이오마린은 20일(현지시간) FDA가 성인 혈우병 A 환자를 위한 AAV5(아데노관련바이러스 혈청형5) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec, BMN 270)에 대한 생물의약품 허가신청(BLA)을 우선 심사하기로 했다고 발표했다. 혈우병 유전자 치료제의 허가 신청이 FDA에 의해 접수된 것은 이번이 처음이다.
우선 심사 지정은 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 예방, 진단 면에서 안전성 또는 효과를 크게 개선시킬 수 있는 의약품에 대해 이뤄진다.
전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 올해 8월 21일까지로 정해졌다.
FDA는 현재로서는 이 허가신청에 대해 논의할 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 회사 측에 통보했다.
이번 신청은 상업화될 공정에 의해 제조된 시험물질로 치료받은 연구 참가자들을 대상으로 한 임상 3상 중간 분석 및 임상 1/2상 3년 데이터를 근거로 한다.
또한 바이오마린은 세계 최초의 유전자 치료제 제조 시설 중 하나를 건설, 운영, 검증했다고 밝혔다. 이 시설은 승인을 위한 조사를 받을 준비를 마친 상태다.
FDA는 이 허가신청 접수와 동시에 동반진단검사인 AAV5 총항체검사에 대한 시판 전 승인 신청을 접수했다.
바이오마린은 미국에 있는 혈우병 A 환자 중 AAV5에 대한 선재성 면역을 보유하지 않은 환자 비율이 약 80%라며, 이들이 치료 대상이 될 수 있을 것으로 보고 있다.
바이오마린의 행크 푹스 글로벌연구개발 총괄은 “발록토코진 록사파보벡은 혈우병에 승인된 최초의 유전자 치료제가 될 가능성이 있으며 이번 허가신청 접수와 우선 심사 지정은 유전자 치료 분야 및 혈우병 커뮤니티에 중요한 이정표”라고 강조했다.
그러면서 “FDA와 협력해 이 혁신적인 치료제를 혈우병 A 환자에게 제공하길 기대한다”고 밝혔다.
FDA는 발록토코진 록사파보벡을 혁신치료제 및 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 현재 유럽의약청(EMA)도 발록토코진 록사파보벡의 판매허가신청을 접수하고 신속 심사하고 있다.
