프랑스 제약회사 사노피가 다발성경화증(MS) 치료제 후보물질의 중간단계 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 6일(현지시간) 발표했다.
사노피의 경구용, 뇌-침투, 선택적 저분자 BTK(Bruton's tyrosine kinase) 억제제 SAR442168은 이 임상 2b상 시험에서 1차 평가변수를 충족시켰다.
이 후보물질은 자기공명영상(MRI)로 측정된 다발성경화증 관련 질병활성도를 유의하게 감소시켰다. 내약성은 양호했으며 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.
사노피에 의하면 많은 다발성경화증 환자들은 현재 치료에도 불구하고 장애가 축적되고 있으며 환자 4명 중 1명은 치료법이 제한적이거나 없는 진행형 질환을 겪고 있다. 전 세계 다발성경화증 치료제 시장 규모는 연간 200억 유로가 넘는 것으로 추산된다.
BTK 억제제는 뇌와 척수의 신경염증과 관련된 적응(B세포 활성) 및 선천 면역세포(CNS 미세아교세포)를 조절하는 것으로 알려졌다.
사노피는 미국 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma)와의 라이선스 계약을 통해 SAR442168을 개발하고 상업화할 수 있는 글로벌 권리를 획득했다.
사노피는 긍정적인 임상 2b상 결과에 따라 임상 3상 단계로 진입할 예정이다. 임상 3상 시험 4건은 MS 재발률, 장애 진행, 근본적 중추신경계 손상에 대한 SAR442168의 효과가 평가할 계획이다.
사노피는 올해 중반기 안에 재발형 및 진행형 다발성경화증에 대한 임상 3상 시험을 시작할 예정이며, 임상 2b상 시험의 자세한 결과는 향후 학술대회에서 발표할 방침이다.
사노피 연구개발부 총괄 존 리드 박사는 “다발성경화증을 앓는 대다수의 사람들은 여전히 병이 진행되는 동안 장애를 견디고 있다"면서 "우리는 BTK 억제제가 MS 치료 방법을 변화시킬 가능성이 있다고 생각한다"고 밝혔다.
이어 "이 후보물질은 말초 면역체계를 억제할 뿐만 아니라 혈액뇌장벽을 투과해 뇌로 이동한 면역세포를 억제할 수 있으며, MS 진행과 관련된 뇌-상주성 미세아교세포를 조절할 수 있는 최초의 B세포 표적 MS 치료제가 될 수 있다”고 설명했다.
그러면서 “우리는 이러한 임상시험 결과에 고무됐으며 이 뇌-침투 BTK 억제제를 주요 임상시험으로 신속하게 발전시킬 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
한편 독일 머크도 BTK 억제제인 에보브루티닙(evobrutinib)을 다발성경화증 치료제로 개발 중인 상황이다. 머크는 이미 지난 8월에 임상 3상 시험을 시작했으며, 임상시험 자료 수집 종료일은 2023년 9월로 정해졌다.
