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FDA, 사렙타 DMD 신약 '비욘디스 53' 승인
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FDA, 사렙타 DMD 신약 '비욘디스 53' 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.12.13 12:06
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엑손스키핑 치료제...환자 중 8%에 효과

미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 신약 비욘디스 53(Vyondys 53, golodirsen)을 신속 승인했다.

사렙타의 12일(현지시간) 발표에 의하면 비욘디스 53은 PMO(phosphorodiamidate morpholino oligomer) 플랫폼에서 나온 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide)이며 엑손 53 스키핑(skipping)으로 치료할 수 있는 돌연변이를 가진 DMD 환자를 위한 치료제다.

이 적응증은 비욘디스 53으로 치료받은 환자들에서 관찰된 골격근 내 디스트로핀 생산의 통계적으로 유의한 증가를 근거로 하며, 이를 토대로 환자들에 대한 임상적 혜택을 합리적으로 예측할 수 있다. 신속 승인 절차에 따라 비욘디스 53은 향후 시판 후 확증적 임상시험에서 임상적 혜택이 확인돼야 한다. 사렙타는 위약대조, 시판 후 확증적 임상시험인 ESSENCE 연구의 환자 모집을 진행 중이며, 이 연구는 2024년에 완료될 것으로 예상되고 있다.

 

임상시험 도중 비욘디스 53으로 치료를 받은 환자들에서는 발진, 발열, 가려움증, 두드러기, 피부염, 피부박리 등의 과민반응이 발생했다. 동물실험에서는 신장 독성이 관찰됐다. 

VYONDYS 53 임상시험에서는 신장 독성이 관찰되지 않았지만 일부 안티센스 올리고뉴클레오타이드 투여 후 치명적인 사구체신염을 비롯한 신장 독성이 관찰된 사례가 있다. 비욘디스 53 임상시험에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 두통, 발열, 낙상, 복통, 비인두염, 기침, 구토, 구역 등이었다.

앞서 올해 8월에 FDA의 제1약물평가부는 안전성 우려 때문에 비욘디스 53 신약승인신청에 대한 보완을 요구하는 심사완료통지서를 사렙타에 보냈었다.

사렙타는 관련 FDA 지침에 따라 공식 분쟁 해결 요청을 했으며 통지서에서 제기된 문제는 신속히 재평가되고 해결됐다고 전했다.

사렙타의 더그 인그램 최고경영자는 “오늘은 사렙타와 DMD 커뮤니티에게 기념비적인 순간이다. DMD에 대해 두 번째로 승인된 자사의 엑손 스키핑 RMA 치료제 비욘디스 53은 DMD 환자 중 최대 8%에 해당하는 엑손 53 순응 변이를 가진 환자들을 치료할 수 있다.

우리는 앞서 승인된 엑손디스 51(Exondys 51, eteplirsen)과 함께 미국 내 DMD 환자 중 약 20%에게 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 강조했다.

사렙타는 비욘디스 53의 가격이 엑손디스 51과 동등한 수준으로 책정될 것이라고 밝혔다. 엑손디스 51의 가격은 1년에 약 30만 달러(약 3억5000만 원)로 알려졌다. 사렙타는 미국에서 비욘디스 53의 상업적 유통을 즉시 시작할 계획이다.


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