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알렉시온 솔리리스 美서 적응증 추가 승인
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알렉시온 솔리리스 美서 적응증 추가 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.06.28 09:03
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희귀의약품 지정 약물...NMOSD 최초의 치료제로 허가

미국 기반의 바이오제약회사 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)의 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)가 미국에서 시신경척수염 스펙트럼 장애(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료제로 승인을 획득했다.

알렉시온은 미국 식품의약국(FDA)이 솔리리스를 항-아쿠아포린4(AQP4) 항체 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애 성인 환자를 위한 치료제로 허가했다고 발표했다. 이번에 FDA는 우선 심사 절차를 거쳐 솔리리스를 승인했다.

FDA 의약품평가연구센터 신경계제품부 책임자 빌리 던 박사는 “솔리리스는 시신경척수염 스펙트럼 장애에 대한 첫 치료제를 제공한다”며 “이 질환에 승인된 치료제를 갖게 된 것은 안전하고 효과적인 치료제의 개발 및 승인을 촉진하기 위해 제약회사들과 협력해 진행해온 광범위한 노력의 정점”이라고 말했다.

시신경척수염 스펙트럼 장애는 경고 없이 중추신경계를 공격하는 희귀하고 심각한 자가면역질환으로 데빅병(Devic’s Disease)이라고도 불린다.

이러한 공격은 뇌, 시신경, 척수에 점진적이고 돌이킬 수 없는 손상을 줄 수 있으며 장기간의 장애를 야기할 수 있다.

전체 NMOSD 환자 중 약 73%는 항-AQP4 자기항체에 양성을 보인다. 항-AQP4 항체로 인한 보체 활성화는 이 환자들에서 일어나는 파괴의 주된 원인 중 하나라고 한다.

미국국립보건원에 따르면 NMOSD는 남성보다 여성에서 발생하기 쉬운 질환이며 아프리카계 미국인이 가장 위험이 큰 것으로 알려졌다. 미국 내에서는 약 4000~8000명의 환자들이 있는 것으로 추산되고 있다.

보체 억제제인 솔리리스는 PREVENT라는 임상시험에서 안전성과 효능이 입증됐다. 첫 재발 판정까지의 기간을 연장하고 재발 위험을 감소시키는 것으로 나타나면서 일차 평가변수를 달성했다.

연구 48주째 재발을 경험하지 않은 환자 비율은 솔리리스 치료군이 98%, 위약군이 63%였다. 이러한 효과는 144주째까지 관찰돼 144주째에는 각각 96%와 45%로 집계됐다.

이 연구에서 솔리리스의 안전성 프로파일은 다른 솔리리스 임상시험에서 관찰된 것과 유사했다. 가장 흔한 이상반응으로는 상기도감염, 비인두염, 설사, 등통증, 어지럼증 등이 보고됐으며 심각한 이상반응으로는 폐렴, 연조직염, 패혈증, 요로감염 등이 보고됐다. 미국에서 솔리리스의 제품 라벨에는 치명적인 수막구균 감염 위험에 대한 박스형 경고문이 표기돼 있다.

알렉시온의 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “NMOSD에서 질병 진행은 공격으로 인해 유발되기 때문에 재발을 막는 것이 주된 치료 목표”라며 “오늘 승인을 통해 항-AQP4 항체 양성 NMOSD 성인 환자들이 예기치 않은 재발 또는 공격 위험 감소 용도로 승인된 최초의 치료제를 이용할 수 있게 됐다”고 부연했다.

현재 유럽의약청과 일본 후생노동성도 솔리리스 적응증 추가 여부를 심사하고 있다. 솔리리스는 미국, 유럽, 일본에서 NMOSD 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.

솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 중증 근무력증에 대한 치료제로 허가된 바 있다.

 


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