영국의 유전자 및 세포 치료제 전문회사인 옥스퍼드 바이오메디카(Oxford Biomedica)가 일본의 산텐제약(Santen Pharmaceutical)과 유전자 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.
옥스퍼드 바이오메디카와 산텐은 26일(현지시간) 유전성 망막질환에 대한 유전자 치료제를 연구하고 개발하기 위해 R&D 제휴와 옵션 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
두 회사에 따르면 유전성 망막질환은 260개가 넘은 유전자 중 하나 때문에 발생하는 희귀 질환군으로 이러한 유전자의 돌연변이는 시력 상실과 실명을 유발할 수 있고 아동과 젊은 성인에게 크게 영향을 미칠 수 있다.
유전성 망막질환은 질병과 연관이 있는 유전적 돌연변이들이 이미 발견됐기 때문에 유전자 치료제를 개발하기에 이상적인 질환이라고 한다.
또한 눈은 쉽게 접근할 수 있는 기관으로 유전자 치료제 벡터를 병든 조직에 직접 전달하는데 용이하다. 렌티바이러스 벡터의 주요 이점은 다른 벡터 시스템으로는 기술적으로 어려운 대형 치료용 유전자를 전달할 수 있다는 것이다.
이 R&D 제휴의 목적은 옥스퍼드 바이오메디카에 의해 개발되고 제조된 렌티바이러스 벡터를 이용해 유전성 망막질환을 치료하는 방법에 대한 전임상 개념증명을 완료하는 것이다.
이 제휴에는 옥스퍼드 바이오메디카의 렌티벡터(LentiVector) 플랫폼을 이용하기 위한 라이선스와 산업규모 제조능력에 대한 접근권이 포함된다.
산텐은 전 세계에서 프로그램에 대한 상업적 권리를 가지며 옥스퍼드 바이오메디카는 미국과 유럽에서 개발 및 상업화에 참여하고 자금을 지원할 수 있는 옵션을 갖는다. 옥스퍼드 바이오메디카는 렌티벡터 플랫폼에 대한 옵션을 행사할 경우 일정한 성과금과 다른 개발 관련 성과금, 최대 10%의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
옥스퍼드 바이오메디카의 존 도슨 최고경영자는 “산텐는 치료 옵션이 적거나 거의 없는 유전성 망막질환 환자를 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발 중인 선도적인 안과 전문 회사”라며 “중요한 R&D 프로그램의 가치를 극대화하기 위해 유전자 치료제 벡터와 유전성 망막질환에 대한 각자의 능력이 발휘될 진정된 협력관계를 통해 산텐과 함께 일하는 것이 기대된다”고 말했다.
산텐의 글로벌 R&D 총괄 나비드 샴스 최고과학책임자는 “유전성 망막질환을 치료하기 위한 유전자 치료제 접근법은 산텐이 유전성 망막 이영양증을 앓는 환자들의 수요를 충족시킬 수 있도록 할 것”이라고 밝혔다. 그러면서 “이 중요한 제휴는 일본의료연구개발기구의 CiCLE 프로그램을 통해 진행되는 자사의 연구 활동을 기반으로 하며 안질환 치료의 어려움을 해결하려는 노력을 강화한다”고 덧붙였다.
