미국 식품의약국(FDA)이 애브비의 혈액암 치료제 베네토클락스(venetoclax, 벤클렉스타/벤클릭스토)에 대한 다발성골수종 임상 3상 시험에서 환자 등록을 재개할 수 있도록 했다.
애브비는 24일(현지시간) FDA가 CANOVA 임상시험에 대한 부분적인 임상 보류 조치를 해제했다고 발표했다.
CANOVA 연구는 베네토클락스를 재발성/불응성 다발성골수종 치료제로 평가하기 위해 진행되는 임상 3상 시험으로, t(11;14) 유전적 이상이 있는 재발성/불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 베네토클락스 및 덱사메타손 병용요법과 포말리도마이드(pomalidomide, 포말리스트) 및 덱사메타손 병용요법이 비교되고 있다. t(11;14) 유전적 바이오마커는 다발성골수종 환자에서 가장 흔하며 일상적으로 검사되는 유전적 이상 중 하나다.
애브비는 올해 3월에 FDA가 베네토클락스를 다발성골수종 치료제로 평가하기 위해 진행되는 모든 임상시험들에 대해 부분적인 임상 보류 조치를 내렸다고 발표한 바 있다.
이유는 재발성/불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 베네토클락스와 보르테조밉(bortezomib, 벨케이드), 덱사메타손 병용요법이 평가되는 임상 3상 BELLINI 시험 자료에서 베네토클락스 치료군의 환자 사망률이 위약군보다 높은 것으로 관찰됐기 때문이다. 가장 흔한 사망 원인은 진행성 질환인 것으로 파악됐다. 심각한 이상반응 발생률과 심각한 감염 발생률은 두 그룹이 유사했다.
이번에 FDA는 새로운 위험 완화 조치, 프로토콜 지정 지침, 수정된 무용성 기준 등 CANOVA 연구 프로토콜 수정에 대한 합의를 토대로 부분적인 임상 보류를 해제하기로 했다. 이에 따라 승인된 프로토콜 하에 CANOVA 연구의 환자 등록이 재개될 수 있다.
다만 베네토클락스의 다른 모든 다발성골수종 임상시험들에 대해서는 당국이 다음 단계를 평가하는 동안 부분적인 임상 보류 상태가 유지될 예정이다.
이러한 조치는 만성림프구성백혈병(CLL), 급성골수성백혈병(AML) 등 미국에서 이미 승인된 베네토클락스의 적응증에는 영향을 미치지 않는다. 베네토클락스는 아직 다발성골수종 치료제로는 승인된 적이 없다.
애브비의 혈액질환 개발부 글로벌 총괄 모하메드 자키 박사는 “치료에 더 잘 반응할 수 있는 환자를 확인하고 의사들이 치료를 선택할 때 명확성을 더해줄 수 있는 CANOVA 연구를 진전시킬 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “전 세계 규제당국들과 긴밀히 협력하면서 다발성골수종 환자에서 베네토클락스의 잠재력을 이해하기 위한 노력을 계속하고, t(11;14) 유전적 이상이 있는 환자에 대한 연구를 진행할 것”이라고 덧붙였다.
